杜克大学生物医学工程师首次成功在非人灵长类动物中应用基因疗法修复心肌梗塞造成的损伤。每年有超过80万美国人心脏病发作，即使存活也常因心肌细胞不可再生而遗留永久性心脏功能损伤，可能导致心力衰竭或致命性心律失常。当前疗法仅能延缓疾病进展，难以恢复丧失的心脏功能。
最新研究表明，通过向受损心脏递送工程化细菌钠通道，可使心脏强度和节律恢复正常。研究人员首先证实该技术可有效改善实验室培养的人类心肌组织损伤，随后在模拟人类心肌梗塞的猕猴模型中，该基因疗法在数周内显著恢复心脏泵血功能并预防心律失常。研究结果发表于《循环研究》期刊。
"这种方法同时改善受损心肌组织的电生理与机械功能，相比其他研究策略具有潜在优势。"杜克大学生物医学工程教授Nenad Bursac表示，"我们对这种双效策略的前景感到振奋，正朝着人体临床试验方向推进。"
此前研究已证实可通过临床常用病毒载体将细菌基因递送至心脏。本次与新加坡Lei Ye团队合作的最新研究显示，该疗法可直接注射至猴子心脏损伤部位并产生治疗效果。重要的是基因表达未扩散至靶部位以外区域，且研究期间未观察到任何不良反应。
"这种治疗在临床相关环境中改善了病理性心脏功能，"Bursac实验室博士后研究员武天宇指出，"我们使用的剂量仅为临床批准剂量的百分之一，且可通过导管实现递送，避免了开胸手术的需要。"
目前已有多个同类临床试验正在进行，包括针对特定心脏遗传病的基因疗法、调节钙信号改善心肌收缩力的研究，以及诱导心肌再生的探索。但据研究团队所知，这是首个在非人灵长类心肌梗塞模型中测试的基因疗法，其独特优势在于同时降低心律失常发生率，对心肌梗塞和纤维化治疗可能特别有效。
研究团队已在猪模型中开展进一步实验，这是获得FDA人体临床试验批准的关键步骤。相关研究DOI：10.1161/CIRCRESAHA.125.326570。
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