SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., 2025年8月31日（GLOBE NEWSWIRE）——Cytokinetics公司（纳斯达克：CYTK）宣布，在西班牙马德里举行的欧洲心脏病学会2025年大会上展示了与Aficamten相关的额外数据。这些数据包括一项预先设定的MAPLE-HCM研究分析，比较了Aficamten与美托洛尔对心脏结构和功能的影响，并同步发表于《美国心脏病学会杂志》。此外，一项关于心房颤动（AF）发生率的研究作为最新临床科学报告发布，并同步发表于《Heart Rhythm》期刊。
“MAPLE-HCM的超声心动图结果进一步证实了Aficamten相比当前标准治疗药物美托洛尔的优越性，这与主要疗效分析结果一致，”Cytokinetics公司研发执行副总裁Fady I. Malik博士表示。“在ESC 2025大会上公布的数据继续强化了Aficamten整体安全性的证据基础，包括真实世界剂量策略下的观察结果。”
Aficamten是一种正在接受美国食品药品监督管理局（FDA）审评的在研药物，其新药申请（NDA）的PDUFA目标审评日期为2025年12月26日。
MAPLE-HCM研究比较Aficamten与美托洛尔对心脏结构和功能的影响
德克萨斯大学西南医学中心助理教授Sheila Hegde博士展示了MAPLE-HCM研究中预先设定的超声心动图分析，评估了Aficamten与美托洛尔对心脏结构和功能的疗效。
除MAPLE-HCM主要结果外（由Garcia Pavia博士在大会上报告），Aficamten在改善舒张功能和减少二尖瓣收缩期前向运动（SAM）及二尖瓣叶-室间隔接触方面均显著优于美托洛尔（均为p<0.001）。Aficamten组患者最大室壁厚度的减少幅度显著大于美托洛尔组（校正差异=-1.01毫米[95% CI -1.8至-0.2，p=0.015]），尽管左心室质量指数（LVMI）的减少幅度在两组间无统计学差异。1例（1.1%）Aficamten组患者出现短暂左心室射血分数（LVEF）<50%但未发生心力衰竭或治疗中断。上述数据同步发表于《美国心脏病学会杂志》。
长期使用Aficamten未增加阻塞性肥厚型心肌病患者心房颤动风险
俄勒冈健康与科学大学肥厚型心肌病中心主任Ahmad Masri博士在最新临床科学会议中展示了FOREST-HCM研究中Aficamten治疗患者心房颤动发生率的新分析。
在173名随访≥48周的患者中，136人基线时无心房颤动史。4例（2.9%）患者随访期间出现新发心房颤动，年发生率为1.5%。该比率与HCM患者的HCM-AF预测模型（3.6%/年）和健康人群的CHARGE-AF模型（1.4%/年）一致。新发心房颤动的临床影响轻微：仅1例患者在发生心律失常时LVEF<50%，无人发生心力衰竭。其中3例患者未使用抗心律失常药物即恢复窦性心律，1例无症状患者未接受复律治疗。37名基线有心房颤动史的患者中，10人（27.0%）复发，但均未伴随LVEF<50%或心力衰竭。心房颤动患者的症状改善、血流动力学和安全特征与总体研究人群无差异。研究者结论指出，长期使用Aficamten未增加心房颤动风险，且心房颤动的存在也未对临床结果产生负面影响。
FOREST-HCM研究中Aficamten长期安全性与疗效数据一致
密歇根大学健康弗兰克尔心血管中心内科副教授Sara Saberi博士展示了FOREST-HCM研究中Aficamten长期安全性与疗效的新数据。
FOREST-HCM研究作为开放标签扩展试验，自2021年5月28日至2024年8月31日共纳入296例阻塞性HCM患者。患者总暴露时间为352患者年，平均随访62周，最长随访170周。更新数据显示，Aficamten长期治疗与早期且持续的血流动力学和临床获益相关，同时新发心房颤动和LVEF<50%的发生率低。
治疗12周时，患者静息左心室流出道压差（LVOT-G）显著降低（平均变化：静息LVOT-G=-40 mmHg[-42, -39]；瓦尔萨尔瓦动作LVOT-G=-56 mmHg[95% CI -58, -52]；均为p<0.0001），该效果持续至治疗三年，平均LVEF降幅极小。
长期治疗还伴随症状负担减轻。12周（n=283）和96周（n=44）时，69%和93%的患者纽约心功能分级（NYHA）改善≥1级。患者堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）平均提高15分和16分（均为p<0.0001）。NT-proBNP（心脏壁应力生物标志物）和高敏心肌肌钙蛋白I水平亦显著改善（均为p<0.0001）。仅1例（0.3%）患者因缺血性结肠炎（与药物无关）停药，10例（3.4%）因LVEF<50%（中心实验室未确认）减量，无心力衰竭相关严重事件。
整合安全性分析进一步证实Aficamten安全性
由Masri博士展示的三项临床试验整合安全性分析显示，463例患者中，Aficamten总体耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似。长期暴露下，LVEF<50%发生率低（0.3%），且无心力衰竭事件。新发心房颤动发生率为1.9%，与安慰剂（2%）和美托洛尔（3.4%）相当。无永久性药物相关停药事件。
关于Aficamten
Aficamten是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，通过抑制心肌过度收缩治疗HCM。其开发计划包括多项针对阻塞性和非阻塞性HCM以及儿科人群的临床试验。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏疾病，全球约28万患者确诊，但估计美国尚有40万至80万未确诊患者。约三分之二患者为阻塞性HCM，伴随左心室流出道梗阻，三分之一为非阻塞性HCM。患者面临心房颤动、中风、心力衰竭和猝死风险。
关于Cytokinetics
Cytokinetics是一家专注于心血管疾病药物开发的生物制药公司，除Aficamten外，尚有多个针对心力衰竭和骨骼肌疾病的在研药物。
前瞻性声明
本声明包含依据1995年《私人证券诉讼改革法案》的前瞻性声明。实际结果可能因风险因素与预期存在重大差异，包括监管审批延迟、临床疗效不确定等。
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