古巴已建立起自主的医疗药物生产体系,尽管面临美国制裁和其他物质限制,仍取得显著成果。其中一款新药有望缓解阿尔茨海默病的症状。
《特雷西塔之梦:古巴抗击阿尔茨海默病之战》这部纪录片在多方面具有开创性意义。首先,该药物由古巴自主研发实属不易;其次,作为聚焦药物研发过程的纪实作品,其形式本身独具特色。
该片由古巴-美国媒体集体"Belly of the Beast"制作,由生物技术研究员特雷西塔·罗德里格斯·奥瓦亚博士担任旁白。她的母亲曾罹患阿尔茨海默病,她本人深度参与了新疗法研发并亲述研发历程。
治疗痴呆症
本文作者认为这是个令人振奋的故事,既关联其长期关注古巴的视角,也契合其因表亲及兄弟相继患病而对阿尔茨海默病产生的近期关切。
全球北方国家的大型药企数十年来投入数百亿美元研发阿尔茨海默病药物,仅取得有限成效。古巴因受制裁无法获取美国药物,于1980年代建立自主生物技术研究所。尽管条件受限,该国已成功研发多种癌症疫苗、脑膜炎疫苗、乙肝疫苗及新冠疫苗。
阿尔茨海默病作为痴呆症最常见类型,诊疗面临特殊困难:病因尚未明确,现有药物效果微弱且短暂,仅在早期使用才有效果,且存在严重副作用风险。更棘手的是,痴呆症难以早期诊断,而古巴因年轻人口外流和低生育率导致老龄化加剧,使研发需求愈发紧迫。正如影片所示,在此背景下达到国际标准完成疫苗研发实属非凡成就。
记录阿尔茨海默病研究
《特雷西塔之梦》的另一价值在于详述了药物研发全过程。作者正在撰写关于全球痴呆症影像呈现的专著,发现现有影视作品虽多聚焦患者生活及照护负担,却极少涉及药物研发环节——这正是本片核心主题。
当前全球约180种阿尔茨海默病药物处于试验阶段,均需遵循美国食品药品监督管理局(FDA)制定的国际标准:历经三阶段数年试验,极少候选药物能进入最终阶段。试验数量激增源于传统研发模型的失败。该模型始于1906年阿尔茨海默医生首次确认痴呆为疾病(而非单纯老年现象),其发现患者脑部存在异常蛋白。二战后神经科学发展揭示:部分携带异常蛋白者未显现症状,但药企长期忽视此现象,直至发现某些非针对痴呆的药物具有神经保护特性。
特雷西塔注意到古巴研发中的一款针对帕金森病等脑部疾病的药物,其前期试验显示无副作用。她意识到该药可能惠及阿尔茨海默病患者(如其母亲),遂加入研发团队。三年间她用此药为母亲治疗,影片展示了母亲症状改善的照片与家庭录像片段——老人甚至重新起舞。
在哈瓦那近郊护理中心开展的174人临床试验中,30%患者病情稳定,54%症状改善且未检测到副作用。当前试验已进入全国范围近1500人的第二阶段,影片采用调查纪录片形式,记录特雷西塔探访患者家庭及同事访谈,患者家属普遍反映疗效显著。
进步的前提条件
痴呆症根本病因仍未明确,新药并非治愈方案,长期疗效尚待验证。但影片证据表明,该药有望显著减轻患者、家庭及医疗系统的负担。
相较之下,美国等国药企最新获批药物存在价格昂贵、效果短暂且需持续监测副作用等问题,英国国家医疗服务体系(NHS)因此拒绝采用。这源于商业利益主导的碎片化药物研发体系:科研人员设立实验室套取政府资金,寄望将成果售予药企,最终以天价推向市场(多数项目因无果而终止)。
影片深刻揭示:唯有在古巴这样完全社会化、去资本化的整合医疗体系中,"特雷西塔之梦"才能成真。片尾特雷西塔坦言希望疫苗能海外商业化,却质疑国际社会是否愿予关注——美国显然不会考虑,尽管该药或可修补其残缺的医疗系统。值得乐观的是,近期报道显示中古已启动生物制药合作,共同研发癌症及自身免疫性、神经退行性疾病创新药物。
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