4D分子治疗公司（纳斯达克代码：FDMT）宣布，其针对糖尿病黄斑水肿（DME）的4D-150 SPECTRA临床试验取得积极成果，并获得欧洲药品管理局（EMA）对该治疗方案的监管路径认可。本次数据分析涵盖52周主要终点和60周随访数据，由David Almeida博士在第43届美国视网膜专家协会科学会议上发表，题为"4D-150治疗成人糖尿病黄斑水肿IIa期SPECTRA临床试验中期结果"。
"这些积极结果证实了4D-150在DME治疗中的耐受性和持久疗效，其治疗负担相比标准阿柏西普每八周治疗方案可降低78%"，David Almeida博士表示，"这种按设计具有依从性的治疗方案不仅能显著减少注射次数，还能提供持久的视力改善，对工作年龄段的DME患者尤其重要。"
SPECTRA临床试验设计及中期数据（截止至2025年5月2日）
- 主要目标：评估安全性及确定后续剂量水平
- 研究人群：
- 招募22名中央次区域厚度（CST）显示高疾病活动度患者
- 分为三个剂量组：
- 3E10 vg/眼（n=9）（III期剂量）
- 低剂量组（1E10 vg/眼，n=12；5E9 vg/眼，n=1）
安全性结果（60周）
- 所有时间点均未出现眼内炎症
- 无需调整局部皮质类固醇方案，所有患者已停用类固醇
- 无低眼压、眼内炎、血管炎等严重不良事件
- 眼压保持在正常范围
有效性结果（60周）
- III期剂量组：
- 最佳矫正视力（BCVA）提升9.7个字母
- 光学相干断层扫描（OCT）显示CST减少174μm
- 补救注射需求：
- III期剂量组平均1.6次/患者
- 低剂量组平均3.7次/患者
- 与标准阿柏西普方案对比减少78%
4D-150 DME III期监管进展
继美国FDA今年1月达成共识后，EMA也确认可采用单一项III期临床试验数据作为上市申请依据。该方案整合SPECTRA和PRISM试验数据，并结合正在进行的湿性AMD 4FRONT项目结果。
"4D-150在DME和湿性AMD中展现的一致疗效和安全性，证明其作为基础疗法的潜力"，4DMT联合创始人兼CEO David Kirn博士指出，"该药物可通过单次安全注射提供数年抗VEGF疗效，革新两大主要致盲性视网膜血管疾病的治疗。"
关于4D-150
该候选药物基于自主研发的R100视网膜载体，通过视网膜基因递送技术平台开发，旨在为湿性AMD和DME患者提供长效治疗。其核心优势在于单次注射即可实现抗VEGF（阿柏西普和抗VEGF-C）的持续释放。
关于DME
糖尿病黄斑水肿是糖尿病视网膜病变的常见并发症，美国约有100万患者。该病导致黄斑区血管渗漏引发视力下降，目前需每4-12周注射抗VEGF药物，但患者依从性差导致治疗需求未满足。
关于4DMT
作为处于后期阶段的生物技术公司，4DMT同时推进4D-710（首个通过气雾递送在囊性纤维化患者肺部成功表达CFTR转基因的基因药物）的开发。所有候选药物均处于临床或临床前阶段，尚未获任何监管机构批准。
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