《处方药用户付费法案》（PDUFA）截止日期指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）完成审评并做出最终营销批准决定的法定期限。通常审评周期为药品申请获受理后10个月；若获得优先审评资格，则缩短至6个月。
广泛期小细胞肺癌用药：Lurbinectedin联合Atezolizumab
PDUFA截止日期：2025年10月7日
FDA已授予Lurbinectedin联合Atezolizumab用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者一线维持治疗的补充新药申请（sNDA）优先审评资格。适用人群为完成Atezolizumab、卡铂和依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的患者。
Lurbinectedin是一种烷化剂类药物，目前以泽普泽卡®（Zepzelca®）品牌名获批用于治疗铂类化疗后疾病进展的转移性小细胞肺癌成人患者。此次ES-SCLC适应症申请基于III期IMforte试验（临床试验编号：NCT05091567）数据，该试验在660名未经治疗的ES-SCLC患者中比较了Lurbinectedin联合Atezolizumab与单用Atezolizumab的疗效。
结果显示：联合疗法使疾病进展或死亡风险较单药组显著降低46%（风险比[HR] 0.54[95%置信区间0.43-0.67]；P<0.0001），中位无进展生存期分别为5.4个月和2.1个月。联合疗法还使死亡风险降低27%（HR 0.73[95%置信区间0.57-0.95]；P=0.0174），中位总生存期达13.2个月，单药组为10.6个月。
慢性鼻窦炎伴鼻息肉用药：Tezepelumab
PDUFA截止日期：2025年10月19日
FDA正在审评胸腺基质淋巴细胞生成素阻断剂Tezepelumab用于成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的治疗申请。该药目前以泰斯派尔®（Tezspire®）品牌名获批用于12岁及以上重症哮喘患者的附加维持治疗。
CRSwNP适应症申请基于随机双盲安慰剂对照WAYPOINT试验（临床试验编号：NCT04851964）数据，受试者均为经标准治疗（鼻用皮质类固醇）后仍存在症状的重症CRSwNP患者。
研究显示：Tezepelumab治疗52周时显著缩小鼻息肉体积（鼻息肉总评分较安慰剂降低2.065分[95%置信区间-2.389至-1.742]；P<0.0001），改善鼻塞症状（鼻塞评分降低1.028分[95%置信区间-1.201至-0.855]；P<0.0001）。值得注意的是，与安慰剂相比，Tezepelumab使后续鼻息肉手术需求减少98%（P<0.0001），全身性皮质类固醇使用需求降低88%（P<0.0001）。
儿童近视进展控制用药：SYD-101
PDUFA截止日期：2025年10月23日
控制儿童常见眼病近视的进展，有助于降低未来罹患其他眼疾的风险。SYD-101是一种含低浓度硫酸阿托品（抗毒蕈碱剂）的眼用溶液。
SYD-101的新药申请基于III期STAR试验（临床试验编号：NCT03918915）数据，该试验纳入852名双眼近视度数0.5D至6.00D的3-14岁儿童患者，随机分配每晚睡前双眼各滴1滴SYD-101或安慰剂，持续36个月。
疗效评估基于睫状肌麻痹后自动验光测量的球面等效屈光度确认进展超过0.75D的患者比例。若获FDA批准，SYD-101将成为首个用于延缓儿童近视进展的药物治疗方案。
复发难治性NPM1突变急性髓系白血病用药：Revumenib
PDUFA截止日期：2025年10月25日
FDA正在审评Revumenib用于治疗复发或难治性（R/R）NPM1突变（mNPM1）急性髓系白血病（AML）的补充新药申请。该menin抑制剂目前以瑞富若吉®（Revuforj®）品牌名获批用于1岁及以上伴KMT2A基因易位的R/R急性白血病患者。
mNPM1 AML适应症申请基于I/II期AUGMENT-101试验（临床试验编号：NCT04065399）数据，受试者多为接受过≥3线既往治疗的高龄重症患者（35%）。患者每12小时口服Revumenib（28天为一周期），可联用或不联用强效CYP3A4抑制剂。
在77名可评估患者中，完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率（主要终点）达26.0%（95%置信区间16.6-37.2），总缓解率48.1%（次要终点）。CR/CRh中位持续时间为4.7个月（95%置信区间2.1-8.2）。若获批，Revumenib将成为首个同时适用于R/R mNPM1 AML和R/R KMT2Ar急性白血病的menin抑制剂。
狼疮肾炎用药：Obinutuzumab
PDUFA截止日期：2025年10月
Obinutuzumab是一种CD20靶向细胞溶解抗体，目前以佳罗华®（Gazyva®）品牌名获批联合化疗用于慢性淋巴细胞白血病和滤泡性淋巴瘤治疗。狼疮肾炎适应症的补充生物制品许可申请基于III期REGENCY研究（临床试验编号：NCT04221477）数据。
该研究纳入271名符合国际肾脏病学会/肾脏病理学会2003标准的III或IV类狼疮肾炎患者（含或不含V类）。主要终点为76周时达到完全肾脏应答（CRR）的患者比例，定义为尿蛋白肌酐比（UPCR）<0.5、估算肾小球滤过率≥基线值85%，且无干预事件（如治疗失败、抢救治疗、提前退出或死亡）。
结果显示：奥比妥珠单抗联合标准治疗组达到CRR的患者比例显著高于单用标准治疗组。关键次要终点（如实现CRR且成功减少皮质类固醇用量、UPCR<0.8且无干预事件）也呈现统计学显著且临床意义明确的改善。
本文原载于MPR
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