联合疗法Lurbinectedin+阿替利珠单抗用于广泛期小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年10月7日
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予lurbinectedin联合阿替利珠单抗的补充新药申请优先审评资格，该方案用于一线诱导治疗后未进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的维持治疗。目前lurbinectedin（泽普泽卡®）已获批用于铂类化疗后进展的转移性小细胞肺癌。
III期IMforte试验（NCT05091567）纳入660例初治ES-SCLC患者显示：联合组较单药组显著降低疾病进展或死亡风险46%（风险比0.54[95%CI 0.43-0.67]；P<0.0001），中位无进展生存期5.4个月 vs 2.1个月。总生存期改善27%（13.2个月 vs 10.6个月；风险比0.73[95%CI 0.57-0.95]；P=0.0174）。
Ⅱ型炎症靶向药Tezepelumab治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉
PDUFA日期：2025年10月19日
FDA正在审评tezepelumab（梯泽司特®）用于慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的新适应症申请。Ⅲ期WAYPOINT试验（NCT04851964）纳入接受标准治疗（鼻用糖皮质激素）仍症状明显的CRSwNP患者显示：52周时，tezepelumab组鼻息肉评分降低2.065（95%CI -2.389至-1.742；P<0.0001），鼻塞评分改善1.028（95%CI -1.201至-0.855；P<0.0001），手术需求降低98%，系统性类固醇使用减少88%。
低浓度阿托品制剂SYD-101儿童近视控制
PDUFA日期：2025年10月23日
III期STAR试验（NCT03918915）纳入852例3-14岁近视儿童（0.5D-6.0D）评估SYD-101疗效。主要终点为环戊通睫状肌麻痹仪检测的球镜等效度进展>0.75D的患者比例。该药物若获批将成为首个儿童近视进展干预疗法。
Menin抑制剂Revumenib治疗复发/难治性mNPM1急性髓系白血病
PDUFA日期：2025年10月25日
Revumenib（瑞伏福®）正在接受FDA对复发/难治性突变NPM1（mNPM1）急性髓系白血病的新适应症审评。Ⅰ/Ⅱ期AUGMENT-101试验显示：可评估的77例患者中，完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解率26%（95%CI 16.6-37.2），总缓解率48.1%，缓解持续时间4.7个月（95%CI 2.1-8.2）。
CD20单抗Obinutuzumab治疗狼疮性肾炎
PDUFA日期：2025年10月
Ⅲ期REGENCY研究（NCT04221477）纳入271例Ⅲ/Ⅳ型狼疮性肾炎患者显示：obinutuzumab（加适威®）联合标准治疗组的完全肾缓解率显著优于单用标准治疗。次要终点分析显示皮质类固醇使用减少及尿蛋白/肌酐比<0.8的患者比例显著改善。
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