Lurbinectedin联合Atezolizumab治疗广泛期小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年10月7日
美国食品药品监督管理局（FDA）已为Lurbinectedin联合Atezolizumab一线维持治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的补充新药申请（sNDA）授予优先审评资格。该疗法适用于经Atezolizumab、卡铂和依托泊苷一线诱导治疗后未出现疾病进展的患者。
Lurbinectedin作为一种烷基化药物，现以Zepzelca®品牌获批用于治疗接受铂类化疗后病情进展的转移性小细胞肺癌成人患者。此次申请基于III期IMforte临床试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT05091567）数据，该试验共纳入660例初治广泛期小细胞肺癌患者，对比Lurbinectedin联合Atezolizumab与单药Atezolizumab的疗效。
研究显示，联合治疗组疾病进展或死亡风险较单药组降低46%（风险比[HR] 0.54[95%CI 0.43-0.67]；P<0.0001），中位无进展生存期分别为5.4个月和2.1个月。联合治疗组死亡风险降低27%（HR 0.73[95%CI 0.57-0.95]；P=0.0174），中位总生存期分别为13.2个月和10.6个月。
Tezepelumab治疗伴鼻息肉慢性鼻窦炎
PDUFA日期：2025年10月19日
FDA正在审评Tezepelumab（胸腺基质淋巴细胞生成素阻断剂）用于成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）的治疗申请。该药目前以Tezspire®品牌获批用于12岁及以上患者重度哮喘的附加维持治疗。
CRSwNP适应症申请基于随机双盲安慰剂对照的WAYPOINT试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT04851964）数据。研究纳入接受标准治疗（鼻用皮质类固醇）仍存在症状的重度CRSwNP患者。
结果显示，Tezepelumab治疗组在52周时显著降低鼻息肉评分（与安慰剂差异-2.065[95%CI -2.389至-1.742]；P<0.0001）和鼻塞评分（与安慰剂差异-1.028[95%CI -1.201至-0.855]；P<0.0001）。治疗组需要后续鼻息肉手术的风险降低98%（P<0.0001），系统性皮质类固醇使用需求减少88%（P<0.0001）。
SYD-101儿童近视发展治疗
PDUFA日期：2025年10月23日
针对儿童常见眼病近视的进展控制可能降低未来其他眼部疾病风险。SYD-101含有低剂量硫酸阿托品（抗毒蕈碱药物）滴眼液。
SYD-101的新药申请基于III期STAR试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT03918915）数据，纳入3-14岁双眼近视度数0.5D至6.00D的852例患儿。受试者随机分配至SYD-101组或安慰剂组，每晚每眼各滴一滴，持续36个月。
疗效评估基于睫状肌麻痹自动验光测量的球镜等效度确认性近视进展超过0.75D的患者比例。
若获批准，SYD-101将成为首个获批用于延缓儿童近视进展的药物疗法。
Revumenib治疗复发/难治性mNPM1急性髓系白血病
PDUFA日期：2025年10月25日
FDA正在评估Revumenib治疗复发或难治性（R/R）突变NPM1（mNPM1）急性髓系白血病（AML）的补充新药申请。该药目前以Revuforj®品牌获批用于1岁及以上患者伴赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的R/R急性白血病。
R/R mNPM1 AML适应症申请基于I/II期AUGMENT-101试验（ClinicalTrials.gov编号：NCT04065399）数据，纳入高龄且经过重度预治疗患者（35%接受过≥3线既往治疗）。受试者接受每12小时口服Revumenib 28天周期治疗，可联用强效CYP3A4抑制剂。
77例可评估受试者中，完全缓解（CR）或CR伴部分血液学恢复（CRh）率（主要终点）为26.0%（95%CI 16.6-37.2），总体缓解率（次要终点）达48.1%。CR/CRh中位持续时间为4.7个月（95%CI 2.1-8.2）。
若获批，Revumenib将成为首个在R/R mNPM1 AML和R/R KMT2Ar急性白血病两个适应症均获批的Menin抑制剂。
Obinutuzumab狼疮性肾炎治疗
PDUFA日期：2025年10月
Obinutuzumab（CD20靶向细胞溶解抗体）现以Gazyva®品牌获批联合化疗用于慢性淋巴细胞白血病和滤泡性淋巴瘤治疗。该补充生物制剂许可申请基于III期REGENCY研究（ClinicalTrials.gov编号：NCT04221477）数据。
该研究纳入271例国际肾脏病学会/肾脏病理学会2003分类3或4类伴或不伴5类狼疮性肾炎患者。主要终点为76周时完全肾应答（CRR）患者比例，定义为尿蛋白/肌酐比值<0.5、估算肾小球滤过率≥基线值85%，且无干预事件（如治疗失败、抢救治疗、早期退出或死亡）。
研究显示，Obinutuzumab联合标准治疗组CRR显著优于标准治疗单药组。关键次要终点（达到CRR且成功减停皮质类固醇、无干预事件时尿蛋白/肌酐比值<0.8）也显示出统计学显著且具临床意义的改善。
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