休斯顿，2025年9月9日（GLOBE NEWSWIRE）——纳斯达克上市的莫列坎生物科技公司（股票代码：MBRX）今日宣布其关键性"奇迹"临床试验进展：针对复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的安那霉素联合阿糖胞苷（AnnAraC）治疗方案，在全球扩展至20个临床中心，预计2025年第四季度完成45例患者招募并首次揭盲。
该全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的适应性设计试验已在美国、欧洲及中东设立临床中心。根据公司规划：
- 已扩展至西班牙、格鲁吉亚、波兰、罗马尼亚、意大利、立陶宛及美国等7个新地区
- 9月底前新增8个临床中心
- 2025年9月将完成20例患者入组（治疗/登记/筛查）
- 预计2025年第四季度完成第45例患者招募以获取初步疗效和安全性数据
公司董事长兼CEO沃尔特·克莱普表示："我们正高效推进全球临床中心布局，有信心在2025年第四季度完成第45例患者入组。目前已完成13例受试者（其中10例已接受治疗），从FDA二期临床结束会议到首例患者入组仅用时一年，这充分体现了我们的运营效率。预计到2025年底临床中心将超过30个，2026年上半年完成试验A阶段（需新增30-45例受试者），这在2B/3期临床试验中极为罕见。"
该"奇迹"研究采用适应性设计，将2B期（A阶段）与3期（B阶段）数据合并分析主要疗效终点。根据方案：
- A阶段前75-90例受试者按1:1:1随机分组，接受高剂量阿糖胞苷（HiDAC）联合安慰剂、190mg/m²安那霉素或230mg/m²安那霉素
- 首次揭盲将在45例受试者中进行，包括30例AnnAraC治疗组（190/230mg/m²）和15例HiDAC+安慰剂对照组
- 预计2025年下半年完成首45例受试者招募，2026年上半年进行第二次揭盲
欧洲药品管理局（EMA）已批准临床试验，但要求在启动3期B阶段前提交非临床GLP研究结果。B阶段将再招募约220例受试者，按1:1随机接受HiDAC+安慰剂或最佳剂量AnnAraC治疗，剂量选择将综合安全性、药代动力学及疗效数据。
安那霉素（通用名：纳克柔比星）已获FDA快速通道认定及孤儿药资格，用于治疗复发/难治性AML和软组织肉瘤，其化合物专利保护至2040年（可能延长至2045年）。公司同时在开发WP1066（靶向脑瘤和胰腺癌的免疫/转录调节剂）及抗病毒药物WP1122。
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