美国食品药品监督管理局（FDA）已延长托莱布替尼（tolebrutinib）新药申请（NDA）的审评期限，该药物用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）并减缓成人患者与复发活动无关的残疾累积。FDA原定于2025年9月28日完成审评的处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期，因赛诺菲提交的额外分析被视为对申请的重大修订，需延长三个月，新的PDUFA目标日期现为2025年12月28日。
托莱布替尼是一种正在研究中的口服脑穿透性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。该新药申请基于三期HERCULES（临床试验注册号：NCT0441641）、GEMINI 1（NCT04410978）和GEMINI 2（NCT04410991）临床试验的数据。在HERCULES试验中，与安慰剂相比，托莱布替尼治疗使nrSPMS患者6个月确认的疾病进展时间延迟了31%（P=0.0026）。
GEMINI 1和GEMINI 2试验比较了托莱布替尼与特立氟胺在复发型多发性硬化症患者中的治疗效果。两项试验均未达到年度复发率统计学显著改善的主要终点；但在汇总分析中，托莱布替尼使6个月确认的残疾恶化时间延迟了29%（P=0.023）。
托莱布替尼目前还在针对原发进展型多发性硬化症患者的三期PERSEUS试验（临床试验注册号：NCT04458051）中进行研究，研究结果预计将于2025年下半年公布。
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