伯恩治疗公司正在寻求尼曼-皮克病C型的药物批准，FDA原定于8月17日做出决定，新的目标审批日期为11月17日。
美国食品药品监督管理局（FDA）已将其对伯恩治疗公司用于婴儿期发病的尼曼-皮克病C型的鞘内注射药物的决定日期推迟。
该监管机构于2月份接受了伯恩的数据包进行优先审评，最初设定的目标审批日期为8月17日。随后，在3月份，伯恩提交了额外的数据和文件，以回应FDA先前的要求。
根据该公司周四发布的声明，FDA认为此次提交是对原药物申请的重大调整，需要延长审评时间。新的决定日期为11月17日。
尼曼-皮克病C型（NPC）是一种罕见且严重的神经退行性疾病，由NPC1或NPC2基因的致病性突变引起，导致细胞内胆固醇分子的运动受阻。NPC患者会遭受进行性神经功能衰退并早逝。
伯恩应对NPC的药物是阿德拉贝代克斯（adrabetadex），这是一种专有的寡聚体2-羟丙基-β-环糊精各种异构体的混合物。据该公司称，这种候选药物可以恢复细胞内的胆固醇转运。
伯恩特别提议将阿德拉贝代克斯用于婴儿期发病的NPC，即指6岁以下儿童发病的病例。据该生物技术公司称，这种NPC亚型通常与更快的疾病进展和更差的预后相关。
伯恩在其2月份的新闻稿中表示，与外部对照组相比，该药物使死亡风险降低了71%，并指出这一效果具有高度统计学意义。FDA在去年12月授予阿德拉贝代克斯突破性疗法认定。
如果获得批准，阿德拉贝代克斯将与泽夫拉治疗公司的米普利法（Miplyffa）共享NPC市场，后者于2024年9月成为首个获批用于该适应症的药物，而英卓生物公司的阿克努萨（Aqneursa）则在几天后获批。阿扎法罗斯公司也在推进一种名为尼祖巴格鲁斯塔特（nizubaglustat）的NPC疗法。该分子已于去年7月进入后期临床开发阶段。
伯恩的审批延期发生在FDA刚刚延长对阿斯利康乳腺癌药物卡米塞斯特兰特审评的几天后，FDA表示需要更多时间来审查额外的提交材料。该制药公司正在开发卡米塞斯特兰特，将其与AKT抑制剂特鲁卡普联合使用，作为HER2阴性、HR阳性、ESR1突变乳腺癌患者的一线疗法。
目前尚不清楚FDA专员马蒂·马卡里和最近几周离职的其他几位高级领导人的离职是否导致了这些延期。
【全文结束】
