一种针对代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎(MASH)的新疗法已获得美国和欧洲监管机构的重要优先认定。
葛兰素史克(GSK)上月晚些时候宣布，其研发中的肝病治疗药物efimosfermin已获得美国FDA突破性疗法认定和欧洲药品管理局(EMA)优先药物(PRIME)认定。GSK高级副总裁Kaivan Khavandi医学博士、理学硕士、哲学博士、工商管理硕士、英国内科医师学会会员在新闻稿中表示："这些认定认可了efimosfermin的潜力，反映了GSK在肝脏健康领域的加速发展势头。我们相信efimosfermin有潜力通过直接靶向肝纤维化显著提升治疗标准。"
MASH会导致疤痕组织堆积，公司指出纤维化是肝硬化、肝衰竭和肝癌等不良结局的重要预测指标。Efimosfermin是成纤维细胞生长因子21(FGF21)的长效工程变体，以每月一次皮下注射形式给药。公司表示，该疗法旨在通过调节代谢通路来减少肝脏脂肪、改善肝脏炎症并逆转肝纤维化。
包括2期双盲试验和开放标签扩展试验在内的临床试验数据显示，与安慰剂相比，服用efimosfermin的中度(F2)至晚期(F3)纤维化以及肝硬化(F4)纤维化患者均有所改善。该疗法也被证明耐受性良好，最常见的不良事件是轻微且短暂的胃肠道不良反应。
该药物之所以重要，部分原因在于它有可能满足重大未满足的医疗需求。去年发表的一篇综述指出，目前FDA仅批准了两种药物用于治疗MASH及其前身代谢功能障碍相关性脂肪肝病(MASLD)。然而，这些药物的适应症仅限于中度至晚期纤维化的患者。公司指出，目前尚无获批药物用于治疗肝硬化MASH患者。
Khavandi表示："MASH影响全球数百万人，是美国和欧洲肝移植的主要原因之一，但大多数患者的治疗选择有限，而对于疾病最晚期患者则根本不存在治疗方案。"
目前，在缺乏治疗干预的情况下，生活方式调整如减重和锻炼是主要的治疗策略。
Efimosfermin目前正在开展针对F2/F3纤维化患者的3期ZENITH-1和ZENITH-2试验，以研究该疗法的安全性和有效性。公司表示，针对F4纤维化患者的3期试验计划在今年晚些时候进行。
这两项新宣布的监管认定对药物具有不同但互补的意义。FDA的突破性疗法认定意味着该机构认为该药物可能代表对当前可用MASH治疗方法的重大改进。该认定使公司有资格获得FDA的强化指导，以确保药物开发过程尽可能高效地进行。它还使公司有资格获得FDA的快速审查。
EMA的PRIME认定同样将使GSK能够获得该机构的早期科学建议，以优化研究过程，确保通过试验过程生成必要的数据，供该机构最终评估该疗法。
Efimosfermin最初由波士顿制药公司(Boston Pharmaceuticals)开发时被称为BOS-580。葛兰素史克去年完成了从波士顿制药公司对该疗法的收购。
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