处方药用户付费法案(PDUFA)日期是指美国食品药品监督管理局(FDA)审查新药申请(NDA)或生物制品许可申请(BLA)并就市场批准做出最终决定的截止日期。通常情况下，审查期为药物申请被该机构接受后的10个月。对于获得优先审查资格的药物，审查期从申请接受之日起缩短至6个月。
血清阴性全身性重症肌无力用efgartigimod
PDUFA日期：2026年5月10日
FDA已授予efgartigimod alfa-fcab补充生物制品许可申请(sBLA)优先审查资格，该药用于治疗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)血清阴性全身性重症肌无力(gMG)的成人患者。
efgartigimod alfa-fcab是一种静脉注射(IV)给药的新生儿Fc受体阻滞剂，目前以Vyvgart®品牌名获批用于治疗AChR-Ab阳性的gMG成人患者。针对AChR-Ab血清阴性gMG的sBLA包含了来自3期ADAPT SERON研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06298552)的数据，该研究纳入了MuSK+、LRP4+和三重血清阴性gMG的成人患者。
研究结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，efgartigimod静脉注射在重症肌无力日常生活活动总评分方面显示出统计学上显著的改善(-3.35 vs -1.90；差异，-1.46[90% CI，-2.33，-0.58]；P=0.007)。efgartigimod在此患者群体中总体耐受性良好；未报告新的安全性问题。
HER2阳性早期乳腺癌用trastuzumab deruxtecan联合THP方案
PDUFA日期：2026年5月18日
FDA正在审查fam-trastuzumab deruxtecan-nxki(Enhertu®)联合紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗(THP)的sBLA，用于治疗人表皮生长因子受体2(HER2)阳性(免疫组织化学[IHC] 3+或原位杂交[ISH]+)2期或3期乳腺癌的成人患者。
该申请包含来自3期DESTINY-Breast11试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05113251)的数据。高风险局部晚期或炎性HER2阳性早期乳腺癌患者被随机分配接受新辅助trastuzumab deruxtecan(T-DXd)单药治疗、T-DXd联合THP治疗，或密集剂量多柔比星和环磷酰胺联合THP治疗(ddAC-THP)。
研究结果显示，与ddAC-THP相比，T-DXd联合THP在病理完全缓解率(pCR；主要终点)方面带来了统计学上显著且具有临床意义的改善(67.3% vs 56.3%；绝对pCR率差异，11.2%[95% CI，4.0-18.3]；P=0.003)。与ddAC-THP相比，该治疗方案还具有更好的安全性。
阿尔茨海默病用皮下注射lecanemab起始剂量
PDUFA日期：2026年5月24日
lecanemab-irmb(Leqembi® Iqlik™)的皮下注射(SC)剂型正在接受审查，拟作为轻度认知障碍或轻度痴呆期阿尔茨海默病(AD)患者每周起始剂量的治疗方案。
如果获批，这将为当前每两周一次的静脉(IV)起始给药方案提供替代选择，使患者和护理人员能够在家中进行初始治疗和维持治疗。
lecanemab的SC诱导给药申请基于3期CLARITY AD试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03887455)开放标签扩展研究的数据。研究结果表明，每周一次500mg SC lecanemab给药的药物暴露量与每两周一次10mg/kg IV lecanemab相当。基于临床数据和建模分析的结果还表明，每周SC给药的安全性和有效性与每两周IV给药相当。
儿童糖尿病用吸入式胰岛素
PDUFA日期：2026年5月29日
MannKind公司正寻求扩大Afrezza®(一种速效吸入人胰岛素)的适应症，以包括用于1型或2型糖尿病的儿童和青少年患者。该治疗方案于2014年获批用于成人，通过专有吸入器经口腔吸入给药。
sBLA提交包含了来自3期INHALE-1研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04974528)的数据，该研究评估了Afrezza在4至17岁1型或2型糖尿病儿童患者中的应用。全意向治疗(ITT)人群的研究结果显示，该试验未达到预先规定的HbA1c非劣效性标准。
然而，在排除了一名未遵守研究方案的患者后的修正ITT分析中，Afrezza被发现与基础胰岛素联合快速作用胰岛素类似物的每日多次注射相比具有非劣效性。此外，与注射相比，吸入式胰岛素不影响肺功能，并带来更高的治疗满意度和更少的体重增加。
如果获批，Afrezza将成为儿童糖尿病患者的首个无针式胰岛素选择。
注意缺陷多动障碍用CTx-1301
PDUFA日期：2026年5月31日
CTx-1301是一种新型dexmethylphenidate制剂，正在接受审查，用于治疗儿童和成人的注意缺陷多动障碍(ADHD)。
该产品是一种每日一次的多核心片剂，设计为在不同时间以不同比例释放3次药物。预计这将比其他缓释兴奋剂产生更快的起效速度和更长的疗效持续时间。
CTx-1301的临床试验包包括一项3期成人剂量优化研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05631626)和一项3期儿科固定剂量研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05286762)。在两项试验中，与安慰剂相比，CTx-1301均观察到ADHD症状的临床意义改善。CTx-1301的耐受性特征被发现与其他长效哌甲酯产品相似。
【全文结束】
