生物制药行业已进入一个关键时刻。
科学已经取得进展，资本也已跟进。然而，尚未跟上步伐的是将发现转化为获批所需的清晰度。太多有希望的疗法仍然失败，并非因为它们在患者身上无效，而是因为药物开发者与评估者之间的期望从未完全一致。
这并非边缘问题，而是结构性问题。生物制药赞助商描述了不断演变的监管反馈和中途改变的标准。本应是一个有纪律的过程，在最关键需要确定性的时候却变得不确定。弥合这一差距是最近一次BioSpace网络研讨会的重点，我们其中一人——专注于AI药物发现的生物技术公司GATC Health总裁Rahul Gupta——是该研讨会的小组成员。
与此同时，一套新工具已经到来。人工智能正在重塑疗法的设计和测试方式。它可以指导患者选择并影响试验结构。它可以在研究开始前减少浪费的努力并优化决策。
但科学上的进步并不能保证结果上的进步。没有一致性，即使是最先进的工具也难以兑现其承诺。
FDA和EMA最近的指导方针指明了正确的方向。它反映了该领域努力超越仅基于模型的叙述，转向可信赖的证据。实际上，这些指导方针开始从仅在幻灯片上看起来不错的理念，转向能够真正证明什么有效的系统。
这种区别很重要。一个模型的价值不在于它在孤立情况下的表现良好，而在于它能否在试验开始前改善决策，以及这种改善在患者测试中是否成立。这应该是指导AI在药物开发中应用的标准。
对患者来说，这不是抽象的概念。
以杜氏肌营养不良症为例。在幼年被诊断出的男孩通常在青春期前就会丧失行走能力。许多人将无法活到成年。对于受此疾病影响的家庭来说，时间不是按季度或资金周期来衡量的，而是以疗法是否能及时到达来衡量的。
一个需要多年迭代的系统，或是在每一步都等待完美确定性的系统，可能会错过这一窗口期。患者不需要降低标准。他们需要的是既有紧迫性又保持一致性的严谨标准。
此时此刻变得至关重要。
监管机构已开始认识到，旧的框架并不适合所有情况。在某些情况下考虑"单一关键试验"的意愿反映了这一现实。它承认某些疾病无法支持重复研究，坚持要求重复可能会延迟获取而不提高信心。
但这种灵活性带来了负担。第一次试验必须准确无误。
终点必须有意义。对照组必须可信。证据门槛必须在研究开始前就明确，而不是在研究结束后才进行辩论。当没有第二次试验可以依靠时，后期的事后重新解释没有余地。
人工智能实现灵活性中的精确性
我们现在掌握的技术可以帮助公司更有效地进行临床研究。人工智能可以定义最可能受益的人群，并塑造结果测量方式。它可以通过减少可避免的失败并提高生成证据的质量来指导试验设计。
以这种方式使用，人工智能不会取代临床试验，而是使其更好。
外部对照和真实世界数据也是如此。这些方法在罕见病领域越来越必要。然而，它们的成功取决于基础数据的质量以及其反映被研究患者的程度。
当这些条件得到满足时，外部数据可以加速开发。当条件不满足时，外部来源可能会引入无法通过统计方法完全解决的疑虑。
前进的道路不仅仅是更大的灵活性，而是更高的精确性。
赞助商必须将监管一致性视为科学战略的一部分。这意味着提出明确的问题并获得明确的答案。这意味着在试验开始前定义成功，并构建指向一致方向的证据。
反过来，监管机构必须确保指导方针转化为一致的审查。FDA内部的专业知识仍然很强。现在需要的是即使在引入新工具和方法时，也能可靠地跨项目应用这种专业知识的能力。
这不仅关乎流程，也关乎人。
面对罕见病的家庭看不到监管路径或设计框架。他们看到的是时间流逝，看到的是选择减少。他们问的是一个更简单的问题：这个系统能否在为时已晚之前提供有效的东西？
这个问题应该指导每一个决策。
人工智能的承诺不仅仅是速度，而是专注。它是能够更早做出更好决策并将具有更大信心的疗法推向前进的能力。但这一承诺取决于一个能够将精确性与一致性相匹配的系统。
清晰度将吸引投资。一致性将维持它。一致性将决定创新是否能达到它本应服务的人群。
清晰度将吸引投资。一致性将维持它。一致性将决定创新是否能达到它本应服务的人群。
对患者来说，这不是理论上的；这是生死攸关的。
在罕见病中，时间是有限的。患有退行性疾病的儿童不会等待监管系统赶上。每一次延误都会缩小治疗能产生影响的时间窗口。每个失败的项目不仅以资本衡量成本，还以生命为代价。
目标不是降低标准，而是以反映现代科学和人类紧迫性的方式来达到它。
现在是正确处理这个问题的时刻。
作者简介：
Rahul Gupta，医学博士、公共卫生硕士、工商管理硕士，是GATC Health的总裁，领导公司应用人工智能和多组学技术加速药物发现和开发的工作。
Chad Beyer，哲学博士、工商管理硕士，是一位拥有25年以上经验的生物技术高管，致力于从发现到临床开发推进中枢神经系统治疗。
Dhruva (Drew) Gupta，医学博士，是马萨诸塞州波士顿的放射肿瘤学住院医师。Drew以优异成绩毕业于哈佛医学院，并以优异成绩获得耶鲁大学神经科学学士学位。
Frederick (Fred) W. K. Brown是GATC Health的高级顾问，负责制药合作伙伴关系与战略。
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