BlueRock Therapeutics（拜耳子公司）日前宣布，已在名为CLARICO的I/IIa期临床试验中为首位患者施用了OpCT-001。这是一种研究性诱导多能干细胞(iPSC)衍生疗法，用于治疗原发性光感受器疾病。据该公司称，这是全球首次在这一患者群体中测试iPSC衍生的细胞疗法，包括患有视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）和锥杆细胞营养不良（cone-rod dystrophy）等遗传性视网膜疾病的患者。
为什么这标志着iPSC衍生疗法在视网膜疾病领域的首次突破？
“CLARICO试验的启动代表了OpCT-001项目的一个重要里程碑。”BlueRock Therapeutics首席开发与医学官Amit Rakhit（阿米特·拉赫特）博士在一份新闻稿中表示，“我们相信OpCT-001作为一种全新的治疗方法，在帮助患有原发性光感受器疾病的患者恢复视力方面具有巨大的潜力。随着我们在研发管线中推进这一重要项目，我们期待评估其安全性和耐受性。”
CLARICO试验设计与剂量递增策略
这项首次应用于人体的多中心、两部分干预性CLARICO试验将评估OpCT-001在大约54名原发性光感受器疾病成年患者中的安全性、耐受性和疗效。
参与者的纳入标准包括：经基因确认诊断为原发性光感受器疾病；I期筛选时最佳矫正视力(BCVA)范围为LogMAR 3.9至LogMAR 1.0；II期筛选时ETDRS字母评分在20到60之间；且研究眼的视网膜结构检查显示适合细胞给药的区域。
根据BlueRock的描述，I期试验将重点关注安全性，并采用四组队列的剂量递增设计，共有12至24名法定盲人参与者接受四种计划剂量水平之一。剂量递增遵循标准的3+3模型，每组约招募三到六名患者。
II期试验将重点收集更多安全性数据，同时评估OpCT-001对不同临床亚组中视觉功能、功能性视力以及移植解剖指标的影响。最多15名参与者将被随机分配到两个队列中，接受基于I期数据选定的两种OpCT-001剂量之一。II期试验中的参与者将以1:1的比例随机分配至第5或第6队列。此外，参与II期试验的患者、试验调查员及非手术团队的现场人员将对OpCT-001的剂量分配保持盲态。
原发性光感受器疾病的范围与未满足需求
据BlueRock介绍，原发性光感受器疾病是遗传性视网膜疾病（IRDs）的一个亚组。据估计，全球有450万至680万人受到IRD的影响，其中原发性光感受器疾病约占所有IRD病例的65%。在美国，这些疾病影响着约11万名儿童和成人。
“我们的目标是为面临不可逆视力丧失的患者提供变革性的治疗选择。OpCT-001——我们的研究性iPSC衍生细胞疗法——有望为原发性光感受器疾病患者恢复视力。”拜耳制药部门执行副总裁兼全球研发主管Christian Rommel（克里斯蒂安·罗梅尔）在新闻稿中表示，“我们很高兴宣布CLARICO试验迎来了首位患者，这也是该领域首个针对iPSC衍生疗法的临床试验。”
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