阿斯利康AL淀粉样变性药物III期临床试验未达预期

AstraZeneca’s amyloidosis drug fails to impress in Phase III

阿斯利康AL淀粉样变性药物III期临床试验未达预期

阿斯利康表示，这款针对罕见病开发的anselamimab（Alexion研发管线）在两项III期临床试验中均未展现出预期疗效。

作为靶向轻链（AL）淀粉样变性的单克隆抗体，anselamimab在"心脏淀粉样变性长期生存研究（CARES）"项目中进行了评估，研究对象涵盖梅奥IIIa期（NCT04512235）和IIIb期（NCT04504825）患者。两项试验的主要终点均未达标——即全因死亡率（ACM）与心血管住院率（CVH）复合终点的统计学差异未达到显著水平。

阿斯利康罕见病事业部Alexion表示，该药物在预设亚组分析中展现出具有临床意义的改善。但Alexion未披露该亚组患者的具体特征。

2020年阿斯利康以390亿英镑收购Alexion时，anselamimab即作为核心资产纳入交易。目前Alexion作为阿斯利康子公司运营。

Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示："Alexion正在开创针对器官损伤的新作用机制，这对晚期诊断且预后较差的AL淀粉样变性患者至关重要。anselamimab是首个在该疾病中展现临床获益的淀粉样蛋白清除剂，研究结果证明了其对特定亚组患者的潜在治疗价值。"

试验数据显示药物总体安全性良好，治疗组与安慰剂组不良事件发生率保持平衡。

Alexion表示将继续分析数据，并计划与全球监管机构沟通，后续将在医学会议上公布详细结果。该III期项目共纳入406例患者，其中281例为梅奥IIIa期，125例为IIIb期。

AL淀粉样变性是一种由骨髓浆细胞异常引起的罕见系统性疾病。异常轻链蛋白错误折叠后形成淀粉样纤维，沉积在心脏、肾脏等器官组织中，若不及时治疗将导致进行性器官衰竭，80%患者因心脏衰竭过早死亡。

这是继Prothena公司birtamimab单抗III期试验失败后，单抗疗法在该疾病领域的第二次重大挫折。目前美国FDA唯一获批的疗法为达雷妥尤单抗联合标准方案（Darzalex Faspro联合环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松）。

在研药物方面，Iimmix Biopharma的NXC-201在复发/难治性AL淀粉样变性Ib/IIa期试验中显示潜力，并已获得孤儿药资格认定。

GlobalData预测anselamimab若获批，2031年全球销售额可达5.7亿美元。同期达雷妥尤单抗销售额预计达150亿美元，但后者已获批多个适应症且在肿瘤领域持续拓展。

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