SAN DIEGO, 2025年7月11日 -- 美国食品药品监督管理局（FDA）已就卡普里科生物科技公司（Capricor Therapeutics，NASDAQ: CAPR）针对杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病开发的核心细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）发出完整回复函（CRL）。该回复函指出当前生物制剂许可申请（BLA）尚不满足实质性疗效证据要求，需补充临床数据。
FDA确认在收到补充材料后将重启审评程序，并建议公司申请Type A会议讨论后续路径。卡普里科计划在2025年第三季度提交正在进行的III期HOPE-3临床试验数据，该随机双盲对照试验共纳入104例患者，主要终点数据预计第三季度揭晓。
卡普里科首席执行官Linda Marbán博士表示："我们对FDA决定感到意外，此前已严格遵循其指导完成临床前研究和中期审评。现有数据包括HOPE-2试验及其开放标签扩展研究结果，结合FDA资助的历史数据对比，已显示出心脏功能稳定、骨骼肌功能保持和持续安全特征。我们将继续与监管机构密切合作，推进这一突破性疗法的审批进程。"
HOPE-3临床试验设计包含两个队列，非行走和行走期DMD患者随机接受每季度4次Deramiocel输注或安慰剂治疗。该疗法已获得孤儿药、再生医学先进疗法（RMAT）等多项资格认定，作用机制涉及同种异体心源性细胞分泌的外泌体调节巨噬细胞表型转换。
杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病，由抗肌萎缩蛋白缺失引发进行性骨骼肌、呼吸肌和心肌退化，全球发病率约1/3500-5000男婴，心力衰竭是主要致死原因。Deramiocel作为新型细胞疗法，通过调控免疫反应和抗纤维化机制，已展现延缓疾病进展的潜力。
卡普里科同时公布了与日本盐野义制药（NS Pharma）达成的商业化协议，并重申对DMD患者群体的承诺。完整研究数据和会议详情请访问公司官网查阅网络直播回放。
【全文结束】
