靶向治疗脉动：5大突破性进展重塑癌症治疗格局
审核：Sabrina Serani
2025年8月靶向肿瘤学专刊
关键要点
- 针对结直肠癌的Haystack MRD检测获FDA突破性设备认定，显著提升辅助化疗高危患者筛选精度
- Dordaviprone获批治疗H3 K27M突变型弥散性中线胶质瘤，填补儿童脑瘤系统治疗空白
- SLL与ctDNA技术应用于卵巢癌微小残留病灶检测，建立早期干预体系
- Rinatabart sesutecan（Rina-S）对复发性子宫内膜癌展现50%客观缓解率
- HERTHENA-Breast04试验推进HER3靶向药物治疗HR阳性HER2阴性乳腺癌
结直肠癌早期检测与精准治疗突破
Quest诊断公司开发的Haystack MRD检测技术获FDA突破性设备认定，这是结直肠癌治疗领域的重大突破。该循环肿瘤DNA（ctDNA）检测技术专为II期术后患者设计，能精准识别传统影像学和CEA检测易漏检的微小残留病灶（MRD）。通过明确高复发风险患者，该检测可指导临床决策：既可避免数千例患者接受不必要的毒性治疗，又能确保真正需要辅助化疗的患者及时获得救命治疗。该认定将加速检测审批流程，推动其纳入临床标准路径。
儿童脑瘤治疗突破：Dordaviprone获批
达纳-法伯癌症中心Patrick Wen教授在接受独家采访时表示，FDA近日批准dordaviprone（商品名Modeyso）用于治疗1岁以上儿童及成人的H3 K27M突变型弥散性中线胶质瘤（DMG）。这是首个获FDA认可的系统性治疗方案，针对这种主要影响儿童和年轻成人的侵袭性罕见脑瘤，突破性疗法将改变既往治疗选择有限且风险极高的困境。
卵巢癌残留病灶检测新方法
MD安德森癌症中心研究揭示检测卵巢癌微小残留病灶（MRD）的临床价值。研究证实，传统方法易漏诊的微观残留病灶是卵巢癌高复发率的主因。研究团队采用腹腔镜二次探查（SLL）联合ctDNA两种方法检测MRD，其中SLL可提供组织样本用于化疗耐药机制分析，而ctDNA则可作为未来临床试验的早期替代终点指标。该发现使早期识别高危患者并实施创新疗法成为可能，显著提升长期缓解率。
妇科肿瘤治疗新进展
在妇科肿瘤领域，针对复发/进展性子宫内膜癌的抗体药物偶联物（ADC）rinatabart sesutecan（Rina-S）获FDA突破性疗法认定。关键的RAINFOL-01 I/II期试验显示，在既往接受多线治疗的患者群体中，该药达到50%的客观缓解率。通过靶向叶酸受体α（FRα）精准递送细胞毒性药物，显著降低系统毒性。同期回顾性研究证实，将分子分型整合入术前风险评估可显著提升治疗决策准确性。
转移性乳腺癌治疗新希望
针对激素受体阳性、HER2阴性转移性乳腺癌的HERTHENA-Breast04 III期临床试验正式启动。该试验评估patritumab deruxtecan（HER3-DXd）对内分泌治疗和CDK4/6抑制剂耐药患者的疗效，重点解决该人群的重大未满足需求。前期研究已显示该药对难治性病例具有显著疗效，试验将重点评估无进展生存期和总生存期指标，为患者提供新的治疗选择。
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