维多利亚州脑癌研究团队取得全球突破，采用创新性治疗策略揭示新型药物对低级别胶质瘤(LGG)的抑瘤机制，为携带IDH基因突变的脑癌患者带来突破性希望。这是首个通过脑围手术期平台(BrainPOP)开展的临床试验，由脑癌中心主导实施。
LGG是影响青壮年的慢生长脑癌类型，虽然肿瘤生长速度较慢，但会严重影响患者生活质量。这类肿瘤具有特征性IDH基因突变，目前缺乏有效治疗方案，长期被认为是不可治愈的疾病。
新治疗方案的突破源于对LGG基因突变的发现及创新治疗策略的开发。来自皇家墨尔本医院(RMH)、沃尔特和伊丽莎·霍尔研究所(WEHI)以及彼得·麦卡勒姆癌症中心的团队，通过靶向IDH1突变的口服抑制剂萨福西尼布治疗，观察到该药在术前术后肿瘤样本中的显著疗效。这项原理验证研究已发表在《自然医学》杂志。
"我们致力于让维多利亚州脑瘤患者获得与全球顶尖水平相当的治疗"，RMH神经外科主任兼试验首席研究员凯瑟琳·德拉蒙德教授表示，"这项试验不仅革新了新药测试方式，更为饱受折磨的LGG患者群体带来突破性希望"。她特别指出，尽管试验需要两次手术和强化治疗，但患者参与热情超出预期。
脑癌中心实验室主任、彼得·麦卡勒姆癌症中心的吉姆·怀特尔博士指出，围手术期临床试验通过术前术后取样分析，在其他癌症研究中已广泛应用，但受神经外科手术复杂性限制，该方法在脑癌领域尚属首次应用。这项研究首次以超高精度揭示药物在脑部的作用机制，为制定个性化治疗方案和预测疗效提供了关键依据。
该试验招募尚未接受放化疗的初治患者，受试者在其他治疗前先服用萨福西尼布——这在IDH抑制剂研究中尚属首次。目前尚不能确定该药能否最终改善预后或延长生存期，但萨福西尼布在弥漫性IDH1突变胶质瘤中的关键研究已进入筹备阶段。
每年每5小时就有1名澳大利亚人确诊脑癌，儿童脑癌死亡率居疾病首位。过去30年生存率停滞不前，80%患者确诊后5年内死亡。正是这种治疗困境催生了BrainPOP平台，旨在变革脑癌临床试验设计和加速新药开发。
这项合作研究汇聚了墨尔本生物医学区多家机构力量，包括默多克儿童研究所、皇家儿童医院、墨尔本大学等。通过整合实验室研究与临床实践，使基础研究成果快速转化为新型治疗方案。后续基于BrainPOP平台的临床试验正在推进中，符合条件的患者可通过参与医院的主治医师加入研究。
研究团队充分运用了RMH的临床手术专长和WEHI脑癌研究实验室的多学科力量。该实验室由怀特尔博士、萨拉·贝斯特博士和萨斯基亚·弗雷塔格博士共同领导，融合临床肿瘤学、基础癌症生物学和生物信息学的专业知识，显著加速了研究成果的转化应用。
【全文结束】
