澳大利亚研究人员发现了一种三联药物组合,该组合在实验室测试中显著延长了运动神经元细胞的存活时间,为运动神经元疾病(MND)患者带来了新的希望。
澳大利亚南半球最大的脑研究中心The Florey在周二发表声明称,科学家使用了一种创新的干细胞平台测试了100多种药物,将MND患者的捐赠皮肤细胞转化为运动神经元——即受该疾病影响的神经细胞。
MND(或称肌萎缩侧索硬化症)会导致进行性瘫痪,影响运动、言语、吞咽和呼吸。目前治疗下,患者通常只能存活两到三年,唯一获批的药物利鲁唑仅能延长生存期约三个月。
研究人员发现,利鲁唑、一种抗炎药物和一种用于治疗痴呆的药物组成的三联组合,在延长实验室神经细胞存活时间方面比单独使用利鲁唑有效6.5倍。
根据发表在《自然神经科学》杂志上的这项研究,该模型为更好地理解MND和开发新治疗方法铺平了道路。The Florey的克里斯·拜(Chris Bye)副教授与布拉德利·特纳(Bradley Turner)教授共同领导了这项研究,他表示MND难以研究,因为其病因复杂且尚未完全理解。
"约10%的病例有已知的遗传原因。我们的重点是为90%的'散发性'或原因不明的病例寻找治疗方法,"拜说。
"药物传统上在实验室开发,在小鼠中测试,如果显示出希望,可能会进入人体试验。自30多年前发现利鲁唑以来,通过这种方法发现的170多种针对散发性MND的药物在临床试验中均告失败,"特纳表示。
他补充说,The Florey的创新平台首次实现了直接在MND患者的运动神经元上测试药物。
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