欧洲药品管理局（EMA）已对萨雷普塔与罗氏合作开发的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys发起临时暂停措施。这项代号为302（ENVOL；NCT06128564）的2期临床试验于2023年10月启动，旨在评估该疗法对婴儿及新生儿的安全性，目前已被西班牙、比利时、法国、德国和意大利五个欧盟成员国叫停。
杜氏肌营养不良症患者权益组织Duchenne UK公布的罗氏官方文件显示，除302试验外，Elevidys的104期和303期临床研究也已同步暂停。罗氏全球患者合作负责人Sandra Blum在声明中强调，暂停期间将暂停欧盟国家所有试验点的受试者入组和给药，但已入组患者的持续安全监测和数据收集仍将继续。公司承诺与EMA保持密切协作，并定期更新进展。
此前的3月披露信息显示，一名16岁受试者在接受Elevidys治疗后死于急性肝衰竭。该副作用虽已被列入美国批准的药品说明书，但其与腺相关病毒（AAV）载体的关联性引发争议。萨雷普塔指出，患者在治疗期间合并巨细胞病毒（CMV）感染，该病毒可能导致肝炎并发症。
作为全球首个获批的DMD基因疗法，Elevidys于2023年获FDA加速批准用于4-5岁可行走患者，2024年适应症扩展至所有4岁以上患者群体。罗氏持有除美国外的全球市场权益，该疗法已于2024年6月向EMA递交上市申请。当前暂停的三项研究中：
- 104期（NCT06241950）评估Elevidys联合imlifidase在4-9岁AAV抗体阳性患者的安全性
- 303期（ENVISION；NCT05881408）评估8-17岁可行走及无年龄限制的非可行走患者疗效
受此事件影响，萨雷普塔股价盘前重挫近9%，凸显市场对基因疗法安全性风险的高度敏感。
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