美国食品药品监督管理局(FDA)已批准纳索普利单抗-wuug（商品名：Yartemlea；Omeros公司生产）用于治疗移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)患者，该疗法在高风险患者中展现出令人鼓舞的生存率。
纳索普利单抗是一种研究中的全人源单克隆抗体，靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)。MASP-2是一种新型促炎蛋白靶点，也是凝集素补体途径的效应酶。关键的是，抑制MASP-2已被证明能够保留抗体依赖的经典补体激活途径完整，这是获得性免疫反应对抗感染的重要组成部分。
纪念斯隆-凯特琳癌症中心成人骨髓移植科主任Miguel-Angel Perales医学博士在一份新闻稿中表示："基于令人信服的数据包，纳索普利单抗在TA-TMA患者中提供了强大的应答率和改善的生存率，具有良好的风险-收益比，安全性特征与接受造血干细胞移植的患者一致。作为首个也是唯一获批用于TA-TMA的药物，纳索普利单抗是面对这种毁灭性并发症患者的实践性突破。"
2025年3月，一份用于治疗造血干细胞移植相关TA-TMA的纳索普利单抗生物制品许可申请(BLA)被重新提交给FDA。据2025年5月的新闻稿称，此次BLA的重新提交基于分析结果，显示纳索普利单抗治疗与生存率的临床意义显著且统计学上显著的改善相关。此前，纳索普利单抗已获得FDA突破性疗法认定和孤儿药资格，用于TA-TMA，以及用于预防或抑制补体介导的血栓性微血管病的孤儿药地位。
2024年发表在《骨髓移植》杂志上的研究结果表明，在真实世界环境中，纳索普利单抗在高风险TA-TMA的儿科和成人患者中有效。研究在2018年1月至2023年8月期间招募了20名患者，其中13名为成人，7名为儿科患者。在这组患者中，15名患者符合国际共识最近确立的TA-TMA标准，19名患者表现出高风险特征。
研究结果表明，约65%（n=13）的入组患者对纳索普利单抗有应答，并实现了输血独立和显著的临床改善。TA-TMA诊断后100天的总体生存率(OS)约为70%，应答者的生存率为100%。纳索普利单抗在治疗高风险TA-TMA方面被证明有效且安全，在所有年龄组中均未增加感染并发症或其他值得关注的安全信号。
此外，2025年发表在Wiley的《美国血液学杂志》上的一项真实世界研究表明，作为一线治疗接受纳索普利单抗的高风险TA-TMA异基因受体儿科患者（n=12）的1年OS约为75.0%，而作为二线或后续治疗接受纳索普利单抗的患者（n=25）为56.2%。对于成人，作为一线治疗接受纳索普利单抗的高风险TA-TMA异基因受体患者（n=49）的1年OS约为58.0%，而作为二线或后续治疗接受纳索普利单抗的患者（n=16）为40.5%。没有发现值得关注的安全信号。
Perales表示："这一批准是造血细胞移植和TA-TMA护理中期待已久的突破。到目前为止，我们缺乏有效的TA-TMA疗法，主要依赖支持性措施，如修改钙调神经磷酸酶抑制剂，这可能会显著增加危及生命的移植物抗宿主病的风险。"
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