美国食品药品监督管理局(FDA)于2025年8月15日宣布批准Papzimeos(zopapogene imadenovec-drba)上市，这是首个获批用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)的非复制腺病毒载体免疫疗法。在关键临床试验中，51.4%的患者在接受治疗后12个月内保持无手术状态，且疗效可持续长达24个月，安全性表现良好。
针对病毒驱动疾病的定制免疫疗法
通过皮下注射给药的Papzimeos是一种基于基因的免疫疗法，旨在靶向清除感染人乳头瘤病毒(HPV)6型和11型的细胞——这些病毒正是导致RRP反复发作的元凶。通过诱导HPV特异性T细胞活化，该疗法为传统反复手术治疗提供了根本性的替代方案，标志着治疗模式从单纯的机械清除向免疫调节的根本性转变。
"这项批准有望重塑RRP的治疗格局，为长期饱受反复手术困扰的患者带来持久缓解"，美国FDA生物制剂评价与研究中心(CBER)治疗产品办公室代理主任Vijay Kumar博士表示。
临床研究数据
该批准基于一项单臂、开放标签的临床试验，共纳入需每年接受至少三次手术的重度RRP成年患者。受试者在最近一次手术切除后，于12周内接受四次注射治疗。
临床结果表现突出：
- 51.4%(35例患者中18例)达到完全缓解，定义为治疗后至少12个月无需手术
- 有效应答可持续达24个月，疗效与HPV 6/11特异性T细胞的诱导呈强相关
- 安全性良好，未出现剂量限制性毒性或治疗相关严重不良事件
该疗法已获得突破性疗法认定、孤儿药资格并接受优先审评，充分体现了疾病严重性与填补治疗空白的潜力。
"并非所有医疗产品的批准都需要随机对照试验，此次批准印证了这一原则"，FDA生物制品评价与研究中心主任Vinay Prasad博士指出，"FDA始终要求与产品特性和疾病特征相匹配的临床研究。针对数千万健康人群使用的产品，其要求必然不同于针对特定患者群体的罕见病治疗。"
从手术刀到免疫疗法的范式转变
由HPV 6/11型持续感染引发的RRP虽为良性肿瘤，但反复发作的喉部及上呼吸道阻塞性病变导致患者长期面临声音障碍、呼吸困难等困扰。既往唯一的治疗选择是反复手术切除，这种疗法既不能根除病毒病因，还存在手术相关风险。
临床实践变革
对耳鼻喉科和传染病专科医生而言，Papzimeos的获批标志着治疗模式从姑息性手术转向靶向免疫治疗。尽管长期疗效和儿科适应症仍需进一步研究，但该疗法已为长期被忽视的成人患者群体带来切实获益。
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