《临床医学杂志》近日发表了针对路易体痴呆治疗药物尼洛替尼二期临床试验的完整结果。数据显示：接受200mg尼洛替尼治疗的患者在认知功能改善方面显著优于安慰剂组。
这项由乔治敦大学医学中心与MedStar健康中心联合开展的随机双盲研究（NCT04002674），共纳入43名路易体痴呆患者。试验组每日接受200mg尼洛替尼治疗，对照组使用安慰剂，观察周期为6个月。核心评估指标为ADAS-Cog14总评分变化。结果显示：尼洛替尼组在3个月时认知评分改善2.8分（95% CI，p=0.037），6个月时改善3.2分（95% CI，p=0.08）。
安全性评估显示：尼洛替尼组不良事件发生率为37%，显著低于安慰剂组的74%（p=0.0054）。跌倒事件发生率方面，尼洛替尼组仅6例，而安慰剂组达21例（p=0.006），下降幅度达73%。生物标志物检测证实：尼洛替尼组多巴胺代谢产物高香草酸（HVA）水平显著升高（p=0.004），脑脊液pTau181/AB42比值下降（p=0.0034），提示中枢神经系统的淀粉样蛋白沉积减少，同时观察到炎症标志物的改善。
研究团队指出，尼洛替尼在改善认知功能的同时不加重运动或行为症状，这克服了现有治疗药物（改善运动却损害认知或相反）的局限性。KeifeRx公司首席执行官克里斯·霍伊特表示："该突破性研究证实尼洛替尼有望成为首个有效治疗路易体痴呆患者认知障碍的药物。"
乔治敦大学神经学副教授、转化神经治疗项目主任查贝尔·穆萨博士强调："作为科学家，能将尼洛替尼这样的成熟药物转化为神经退行性疾病的治疗基础令人振奋。研究已证实其在延缓痴呆进展和减少跌倒并发症方面具有重大意义。"该研究第一作者、乔治敦大学神经学副教授费尔南多·帕根博士补充道："二期试验结果表明尼洛替尼可能成为路易体痴呆及其他痴呆形式（包括帕金森病痴呆）的关键治疗手段。"
据悉，KeifeRx公司已获得乔治敦大学关于尼洛替尼用于神经退行性疾病治疗的专利授权。该公司正在推进该药物针对阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症和路易体痴呆等疾病的低剂量激酶抑制剂疗法开发。
【全文结束】
