干细胞疗法在缓解帕金森症状中展现"显著前景"Stem-cell therapy for Parkinson's shows 'strong promise' in relieving symptoms

干细胞疗法为帕金森治疗带来突破性进展

梅奥诊所最新研究显示，通过胚胎干细胞培育的神经元移植技术，在治疗晚期帕金森病患者中展现出突破性疗效。这项为期18个月的1期临床试验中，12名患者在接受脑部移植手术后，其运动功能评分出现显著改善。

核心发现

• 高剂量组患者每日"正常活动时间"平均增加2.7小时（即药物有效控制症状时段）
• 国际帕金森病统一评分量表（MDS-UPDRS）显示：高剂量组评分下降超过20分，表明症状明显缓解
• 移植细胞成功在大脑中存活且无严重副作用
• 试验已获FDA批准直接进入3期临床试验（计划招募100人）

技术原理

研究人员从早期胚胎中提取干细胞，在实验室培养出多巴胺生成神经元。通过手术将这些神经元移植至患者大脑纹状体区域，移植细胞持续产生多巴胺——这种神经递质的缺乏正是导致帕金森运动障碍（震颤、僵硬、平衡障碍）的核心原因。

"传统疗法评分通常每年上升数分，而我们的高剂量组评分下降了20分以上。"项目负责人Lorenz Studer博士指出。

临床突破

尽管目前仍需使用免疫抑制剂，但这项研究标志着：

1. 干细胞移植安全性获得验证
2. 首次证明细胞替代疗法可显著改善运动症状
3. 为3期疗效验证奠定基础

专家评价

新泽西霍利诺斯医疗中心神经病学专家Mary Ann Picone博士指出："该疗法不仅能延缓疾病进展，更可能实现运动功能改善。"西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经科学研究所Ann Murray博士则表示："在安全性验证基础上获得如此显著的临床改善，这是突破性进展。"

未来规划

纪念斯隆-凯特琳癌症中心与BlueRock Therapeutics公司合作开发的这项疗法，已获准在2025年上半年启动3期临床试验。研究团队强调，尽管小样本研究存在局限，但这些发现"强烈提示干细胞疗法在修复帕金森患者大脑损伤方面具有巨大潜力"。

"这项历时十二年的研究终于开花结果。"项目首席研究员Viviane Tabar博士总结道。

【全文结束】