药物或可提高罕见骨癌患儿存活率Drug could increase survival rates for kids with rare bone cancer

环球医讯 / 创新药物来源:www.msn.com波兰 - 英语2025-11-01 08:15:52 - 阅读时长2分钟 - 777字
一项发表在《肿瘤学前沿》期刊的研究表明,帕唑帕尼药物可能显著提升尤文肉瘤患儿的生存率。该药物通过阻断肿瘤血液供应增强传统疗法效果,在11名5至18岁患儿的临床试验中,两年存活率达86%,三分之二患儿病情无进展,且副作用轻微。尽管需更大规模试验验证结果,但该研究为高危患者提供了现有药物的新治疗路径,有望改善生存质量和延长生命,同时为未来多中心临床试验奠定基础。
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药物或可提高罕见骨癌患儿存活率

患有罕见骨癌的儿童若使用阻断肿瘤血液供应的药物,其生存期可能延长,研究人员指出。

研究人员在《肿瘤学前沿》期刊报告称,帕唑帕尼(商品名:沃瑞替尼)延长了部分尤文肉瘤患儿的寿命。尤文肉瘤是一种在骨骼中形成恶性肿瘤的疾病。

该研究主要负责人、波兰华沙母婴研究所肿瘤科主任安娜·拉奇博尔斯卡在新闻稿中表示:"在等待新治疗方案的同时,我们可以将这种现有药物用于改善极高危患者的治疗效果。这为疾病早期阶段的靶向治疗打开大门,有望提高生存率和生活质量。"

研究人员在背景说明中指出,通常情况下,晚期尤文肉瘤患儿确诊后五年存活率不足四分之一。

但研究团队认为,最初用于肾癌治疗的帕唑帕尼可能同样有助于遏制尤文肉瘤。

拉奇博尔斯卡解释道:"帕唑帕尼是一种口服药片,可阻断肿瘤生成新血管的能力——而肿瘤生存和扩散正依赖这些血管。通过切断这种'血液供应',该药物可能削弱肿瘤并增强其对化疗和放疗的敏感性。这或能延缓疾病进展并提升现有疗法的效果。"

2016年至2024年间,11名5至18岁的患儿在接受癌症标准治疗(包括化疗、手术、放疗或干细胞移植)的同时,额外服用了帕唑帕尼。

结果显示,约86%的患儿在确诊后两年内存活。

此外,三分之二(68%)的患儿癌症未出现进展。

研究人员表示,目前10名患儿仍存活,其中6人仍在服用帕唑帕尼。一名患儿病情恶化,两人出现复发。

研究指出,帕唑帕尼产生的副作用极小。

作者强调,尽管需要更多研究来验证这些结果,但晚期尤文肉瘤极为罕见,招募足够患者进行大型临床试验存在困难。

拉奇博尔斯卡表示:"虽然结果令人鼓舞,但在改变标准治疗方案前仍需更大规模的对照试验。我们的研究可作为开展前瞻性多中心临床试验的基础,以确认这些有希望的结果。但这需要大量工作和资源投入。"

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