患有罕见骨癌的儿童若使用阻断肿瘤血液供应的药物,其生存期可能延长,研究人员指出。
研究人员在《肿瘤学前沿》期刊报告称,帕唑帕尼(商品名:沃瑞替尼)延长了部分尤文肉瘤患儿的寿命。尤文肉瘤是一种在骨骼中形成恶性肿瘤的疾病。
该研究主要负责人、波兰华沙母婴研究所肿瘤科主任安娜·拉奇博尔斯卡在新闻稿中表示:"在等待新治疗方案的同时,我们可以将这种现有药物用于改善极高危患者的治疗效果。这为疾病早期阶段的靶向治疗打开大门,有望提高生存率和生活质量。"
研究人员在背景说明中指出,通常情况下,晚期尤文肉瘤患儿确诊后五年存活率不足四分之一。
但研究团队认为,最初用于肾癌治疗的帕唑帕尼可能同样有助于遏制尤文肉瘤。
拉奇博尔斯卡解释道:"帕唑帕尼是一种口服药片,可阻断肿瘤生成新血管的能力——而肿瘤生存和扩散正依赖这些血管。通过切断这种'血液供应',该药物可能削弱肿瘤并增强其对化疗和放疗的敏感性。这或能延缓疾病进展并提升现有疗法的效果。"
2016年至2024年间,11名5至18岁的患儿在接受癌症标准治疗(包括化疗、手术、放疗或干细胞移植)的同时,额外服用了帕唑帕尼。
结果显示,约86%的患儿在确诊后两年内存活。
此外,三分之二(68%)的患儿癌症未出现进展。
研究人员表示,目前10名患儿仍存活,其中6人仍在服用帕唑帕尼。一名患儿病情恶化,两人出现复发。
研究指出,帕唑帕尼产生的副作用极小。
作者强调,尽管需要更多研究来验证这些结果,但晚期尤文肉瘤极为罕见,招募足够患者进行大型临床试验存在困难。
拉奇博尔斯卡表示:"虽然结果令人鼓舞,但在改变标准治疗方案前仍需更大规模的对照试验。我们的研究可作为开展前瞻性多中心临床试验的基础,以确认这些有希望的结果。但这需要大量工作和资源投入。"
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