对于面临复发或难治性癌症的儿童而言，临床试验不仅是研究——它们代表着护理、希望，往往也是唯一的前进路径。在科罗拉多儿童医院的实验治疗计划（ETP）中，家庭得以接触突破性疗法和创新治疗方案，由一支致力于将明日医学带入今日的团队提供支持。
“您孩子的癌症复发了。”
“治疗无效。”
对父母而言，这或许是最难承受的话语。当标准疗法失败时，家庭必须转向医学最前沿。许多人在这落基山脉中找到了这片前沿阵地——科罗拉多儿童医院的实验治疗计划（ETP），这里由儿科肿瘤学家、高级执业医师、护士和药剂师组成的核心团队，在心理学家和社会工作者的支持下，正通过一次次临床试验推动护理进步。
儿科癌症进步的引擎
“儿科癌症本质上是一种罕见疾病，这意味着我们必须从每一位患者身上汲取尽可能多的知识，”科罗拉多大学安舒茨医学院儿科教授、ETP项目负责人梅格·梅西博士解释道。这种学习已显著提升生存率。曾经几乎无法治愈的儿童白血病，如今治愈率接近95%，部分患者甚至更高，这一非凡成就意味着更多儿童将健康成长至成年。“我们如何实现这一点？正是通过临床试验从每位患者身上学习，”她反思道，“儿童健康研究是科罗拉多儿童医院为孩子们提供最佳临床护理承诺的核心。”
与成人癌症不同，儿科癌症研究依赖协作，因为成人癌症拥有更大患者群体，便于快速收集数据。梅西博士及其同事在科罗拉多儿童医院ETP开展的早期临床试验提供了一种强大交换：儿童获得标准护理环境中无法获取的疗法，而医生则优化药物安全性、剂量和有效性，最终惠及更多儿童和家庭。对部分患者而言，这一机会在选择有限时提供了健康未来的希望。
其中最具前景的努力之一是CAR-T细胞疗法，该疗法提取儿童自身的免疫细胞，在实验室中重新设计，并训练它们识别和攻击癌症。此方法已彻底改变白血病和淋巴瘤治疗，目前ETP正与科罗拉多儿童医院细胞治疗团队合作，将这一益处扩展至脑瘤和实体瘤患儿——这些领域治疗选择依然稀缺。
除细胞疗法外，该计划还在测试精准方法，例如靶向关闭致癌蛋白的药物，以及根据每位儿童独特肿瘤特征精心设计的药物组合。
超越医学的意义
对许多家庭而言，前往科罗拉多参与临床试验不仅带来希望，更让他们相信正为孩子提供战胜癌症的最佳机会。这不仅关乎医学，更是翻遍每块石头、争取更多时间，并为未来治愈贡献力量。
ETP同事、科罗拉多儿童医院主治医师、科罗拉多大学安舒茨医学院儿科教授兼盖茨研究所医学负责人纳文·平托博士（该研究所专精基因疗法开发）表示：“我们无比感激参与临床试验的家庭。他们的希望、勇气和慷慨是每一项医学突破的基石，引领着更多生命的拯救。”
这一遗产不仅体现在奇迹般的成果中，也铭刻于微小胜利里。梅西博士和平托博士在办公室保留着“欢乐墙”，贴满家庭寄来的照片：幼儿园首日、高中毕业典礼、一生一次的旅行。有些儿童多年后依然茁壮成长，癌症已成为过往；另一些则在短暂时光中赢得了珍贵里程碑。这些故事不断提醒医护团队和家庭：每一次试验、每一位患者都至关重要。
ETP通常同时开放约35项临床试验，其中许多是全球首创的儿童研究。过去15年间，ETP的工作已助力四种儿童癌症药物获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。尽管每项试验可能仅招募少量患者，但它们共同拓展了儿科癌症护理的可能性边界。
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