基因编辑专业公司映恩生物技术在今日盘前交易中市值暴跌逾45%，原因是该公司宣布其两项重点项目的三期临床试验因安全问题被紧急暂停。
针对伴心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者开展的国际性MAGNITUDE研究，以及针对多发性神经病变（ATTR-PN）患者的MAGNITUDE-2研究中，nexiguran ziclumeran（nex-z）的给药工作已暂时中止。映恩公司正在调查与一名患者住院相关的肝脏相关副作用。
据该公司称，该患者"正被密切监测并接受医疗干预"，映恩正与专家和监管机构协商，制定风险缓解策略。
nex-z是映恩在研的两个后期阶段项目之一。该公司是由诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳联合创立的CRISPR基因编辑专业企业，另一项目是针对遗传性血管性水肿（HAE）的候选药物NTLA-2002，该药物已于9月完成三期HAELO试验的入组工作。
今年1月，该公司裁减了超过四分之一的员工，并搁置了所有其他研发项目，以集中资源推进这两个项目，称其"最有可能创造重大且短期的价值"。映恩曾预测其首款商业化产品将于2027年上市，并一直在为此构建商业运营体系。
该住院患者参与了MAGNITUDE试验，其肝转氨酶水平出现4级升高——表明存在危及生命的肝损伤，可能是急性肝衰竭的征兆——同时总胆红素水平也升高，这是肝损伤的另一生物标志物。
映恩总裁兼首席执行官约翰·伦纳德在投资者和分析师电话会议前的声明中表示："基于我们对患者安全的承诺，在调查近期事件期间，我们已立即采取行动，暂时暂停MAGNITUDE和MAGNITUDE-2试验的入组工作。"
该公司称，截至统计，MAGNITUDE试验已入组650名ATTR-CM患者，MAGNITUDE-2试验已入组47名ATTR-PN患者，其中约450人已接受nex-z单次给药。
这种通过静脉输注给予的单次疗法，旨在使编码转甲状腺素蛋白的TTR基因失活——在ATTR疾病中，该蛋白变得不稳定并形成淀粉样纤维沉积。
截至今年第二季度末，映恩的现金储备约为6.3亿美元，低于2024年底的8.62亿美元。
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