想象你正在攀岩。
你决定下一步抓握哪块岩石。
你根据岩石的排列方式以及各种凸起和裂缝来规划攀登路线。
你找到适合放置双脚的裂缝。
通过这个过程，你不断发现有助于攀登的着力点。
攀岩恰是靶向"小分子"药物发现的绝佳类比。若要对某种已被证实与疾病密切相关的靶向蛋白产生作用，药物必须首先与蛋白质表面结合。
这正是药物发现的用武之地——它指发现新候选药物的过程。
现在问你一个问题：若拥有26亿美元，你会作何选择？
对制药公司而言，答案是研发一种药物。
不是几种，不是数种……仅仅一种药物。
这是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的每款药物的预估研发成本，令人难以置信。当前候选药物发现过程既耗时又昂贵。
当前流程如下：
第一步是寻找靶点，即人体内与特定疾病进程相关、可通过药物干预产生理想治疗效果的分子（通常是蛋白质）。
基因并非理想靶点，但其表达产物却是。蛋白质才是优质靶点。
前哈佛教授、现任诺华生物医学研究所（NIBR）所长的Jay Bradner医学博士解释道：蛋白质如同意大利面。它们因不同馅料而风味各异，且形态千变万化。优质药物恰似完美馅料——能精准嵌入"意面"结构，改变其风味，进而改善食用者（患者）的体验。正如某些意面更易填充，蛋白质的可作用性亦有差异。
"组学"技术通过分析四大分子群组的大规模数据集识别模式，但多数靶点搜索始于基因组学（DNA）。
当科学家锁定编码特定蛋白质的基因后，若尚无已知化学物质能与之相互作用，便可通过高通量筛选（HTS）快速测试数十万种化合物。为确定测试对象，药物化学家常采用"虚拟筛选"等计算技术，利用历史筛选数据预测有效分子。
化学化合物库随后接受与目标蛋白的相互作用检测，产生反应的化合物称为"命中物"。
"命中物"将被转化为药物，此阶段常被称为"死亡之谷"——它代表着体外培养皿与动物实验有效的药物，和真正适用于人体的药物之间的巨大鸿沟。
平均而言，仅二十分之一的药物能表现足够优异，得以进入FDA审批的复杂流程，这证明当前体系在成本与时间效率上存在严重缺陷。
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