药物发现:从可靠材料开启新突破Drug Discovery - ATCC

环球医讯 / 创新药物来源:www.atcc.org美国 - 英语2025-08-11 21:02:55 - 阅读时长2分钟 - 989字
本文系统阐述了现代药物开发流程的核心环节,包括靶点识别与验证、候选化合物筛选、临床前优化等关键步骤,重点强调通过生理相关细胞模型和标准化生物材料提升药物研发成功率的重要性,涵盖抗血管生成治疗、抗菌素耐药性等前沿领域,揭示了ATCC通过标准化生物资源对新药研发各阶段的技术支持。
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药物发现:从可靠材料开启新突破

新发现始于可靠材料

药物发现与开发拥有悠久而丰富的历史,从人类文明初期的民间疗法演进至当今蓬勃发展的制药产业。在此过程中,药物形态从动植物基质药物逐步发展为合成化合物,极大地改变了医疗实践并显著提升了患者对抗疾病的能力。随着生物技术持续进步和人类基因组研究的深入,研究人员现已能识别疾病的根本病因,并据此开发靶向特定治疗靶点的药物。

药物开发流程

现代药物开发是一项艰巨的系统工程,通常需要10-15年时间和超过20亿美元投入来完成单一新药的设计、研发与审批。药物上市前需经历严格测试以确保安全有效性,其核心开发流程包含:

  • 靶点识别与验证:临床试验失败的两大主因是疗效不足和安全性问题。因此,明确疾病机制及其关键致病因子(如蛋白质、基因、RNA或细胞结构)至关重要。理想药物靶点需满足"可药性"特征,既需药物可达性,又能产生预期治疗反应。靶点确定后需进一步验证其疾病关联性和治疗调控潜力
  • 候选化合物筛选:靶点验证后,通过高通量筛选、片段筛选、虚拟筛选或表型筛选等策略,识别能与靶点相互作用的"候选化合物"。具体方法选择取决于项目特性
  • 先导化合物优化:经二次筛选评估脱靶效应、溶解度、渗透性及药代动力学特性(吸收、分布、代谢、排泄)后,保留具有治疗潜力的候选化合物
  • 临床前优化:对先导化合物进行化学修饰,改善药效强度、降低脱靶活性并优化药代动力学特性。最终筛选出具备靶向作用、疗效明确且无毒性的候选药物进入临床试验

新药研发在时间、资金和人力上的巨大投入,突显优化早期研发阶段以筛选最优候选药物的重要性。为此,研究人员需要获取生理相关细胞模型、临床相关微生物资源、首类生物材料存储系统及参考级数据。ATCC正致力于提供验证新化学实体安全性和有效性的全套工具。

资源支持

高通量筛选

通过细胞模型开发药物筛选分析技术,助力研发人员选择相关疾病模型。

毒理学筛选

利用分化型iPSCs和hTERT永生化原代细胞等先进模型,提升新物质毒性测试精度。

抗血管生成治疗

新生血管形成虽属正常生理过程,但肿瘤通过分泌血管生长因子促进异常血管增生获取营养。针对该机制,临床已采用血管生成抑制剂治疗特定癌症。

抗菌素耐药性

抗菌素耐药性的全球蔓延威胁着常规感染治疗。研究人员正加速开发快速诊断技术,并探索针对耐药病原体的新疫苗与治疗方案。

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