药物是指任何能影响生物体功能的化学物质，包括对抗感染人体的细菌、真菌和病毒等病原体的化合物。药理学作为研究药物的科学，涵盖药物在医学中的所有方面，包括其作用机制、物理化学性质、代谢过程、治疗效果和毒性反应。本文聚焦药物作用的基本原理，并概述各类用于防治人类疾病的药物类型。关于药物的非医疗使用，请参见药物滥用相关内容。
直至19世纪中叶，药物治疗仍完全依赖经验性实践。随着生理学视角下的药物作用机制分析和天然药物的首次化学分析开展，这种思维模式发生根本转变。19世纪末标志着制药工业的兴起和首批合成药物的诞生。化学合成已成为治疗药物最重要的来源，通过基因工程技术开发的治疗性蛋白质（包括特定抗体）也取得重要进展。
药物既可能产生有益效果也可能引发有害反应，临床用药决策始终需要权衡利弊。获批用于人体的药物分为处方药和非处方药两类，其医疗使用均受法律监管。药物治疗是医学中最常用的治疗干预方式，其效力源于人体依赖化学通讯系统实现数十亿细胞整合功能的特性，这种通讯网络易受药物的精准化学干预。
药物作用原理
作用机制
几乎所有药物要影响细胞功能，都必须在分子层面与特定靶点发生相互作用。这种相互作用通常表现为药物分子与靶点的可逆性结合，但某些药物会形成强化学键产生持久效应。三大类分子靶点可被区分：(1)受体，(2)具有特定细胞功能的大分子（如酶、转运分子和核酸），(3)膜脂质。
受体作用
受体是识别体内化学信使（如激素或神经递质）并作出反应的蛋白质分子。药物分子与受体结合可触发一系列生理生化变化，该过程包含两个关键阶段：结合阶段（药物-受体复合物形成）和激活阶段（受体效应调节）。"亲和力"描述药物与受体结合的倾向，"效力"（又称内在活性）则指复合物产生生理反应的能力。这两项参数共同决定药物的效能。
根据效力差异，与受体结合的药物被分为激动剂和拮抗剂。兼具结合能力与激活效力的药物为激动剂，仅能结合但无法引发反应的药物则为拮抗剂。拮抗剂与受体结合后可阻断激动剂的作用。通过放射性标记药物直接测量或通过激动剂/拮抗剂生物效应间接推断，发现药物-受体反应遵循质量作用定律：药物+受体⇌药物-受体复合物。
结构-活性关系
化学结构与生物效应的关联性解释了不同药物的效力差异，并推动了具有特定作用机制的新药研发。英国药理学家詹姆斯·布莱克爵士的重要贡献，促成了选择性阻断肾上腺素/去甲肾上腺素心脏效应的β受体阻滞剂和抑制胃部组胺作用的H2受体阻断剂的开发，二者均具有重大治疗价值。
信号传导机制
受体激活后需经历中间过程才能产生可测量的药物效应。主要机制包括：(1)直接控制细胞膜离子通道，(2)通过环腺苷酸(cAMP)、肌醇磷酸盐或钙离子等信号分子调节细胞活动，(3)调控基因表达。甾体激素类药物通过核受体调节特定DNA区域的蛋白质合成速率，其作用通常较慢（数小时至数天）。
药物脱敏现象
受体介导的反应常出现脱敏现象，表现为持续或重复给药导致效应减弱。复杂机制包括受体转为无反应状态、受体在细胞膜上数量减少（下调），以及受体拮抗剂引起的受体增加（上调）。这种可逆性适应过程解释了部分药物治疗中出现的耐受现象，即维持相同效果所需剂量逐渐增加。
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