延迟批准和试验伦理在儿科克罗恩病治疗中造成障碍VIDEO: Delayed approvals, trial ethics create barriers in pediatric Crohn’s disease

在儿科克罗恩病治疗中，延迟批准和试验伦理问题造成了显著障碍。FDA批准用于儿科群体的药物数量有限，这是一个巨大的障碍。许多较新的药物，甚至一些并不算新的药物，如维多珠单抗和乌司奴单抗，已存在近十年，但在招募患者进入儿科试验方面，以及获得儿科试验的资金和兴趣方面，都存在重大障碍。

此外，关于试验的伦理问题也引起了关注，比如在儿科群体中进行安慰剂对照试验的伦理问题，因为有人会接受安慰剂而不是实际的药物。所有这些问题导致我们在一线使用这些已知有效甚至更有效的药物方面往往落后十年或更多。

精准医学的概念强调根据诊断、疾病位置、肠外表现等因素选择最适合的药物，而不是“一刀切”的方法。这也是对我们的一种限制，因为有时有其他非抗TNF药物，如果可以选择，我会说“我想从这里开始。根据我们掌握的所有数据，这似乎是最适合你的。”但同样，这里存在一个困境：我们是否要追求这些药物，从而浪费大量时间并因审批过程而感到沮丧，然后感觉我们只是选择了获批的药物？这种困境始终存在。这对我们来说是一个巨大的挑战。

最终，这是患者、家庭和提供者共同决定的问题：你感觉如何，我们是否有时间、精力去坚持到底？有时我们会有所收获，例如在州一级推翻拒绝决定，这感觉像是一个重大胜利。但相反，当你经历了整个过程却只是被告知不行时，感觉就像是一个重大损失，即使提供者和家庭都认为他们的决定是正确的，他们仍然被告知受到了限制。这对我们来说是一个艰难的处境。

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