根据开发商赛诺菲（Servier）发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予埃米拉度替单抗（Emi-Le）突破性疗法认定，用于治疗腺样囊性癌（ACC）患者。具体而言，该认定适用于管理具有实性组织学特征或高级别转化的局部晚期、复发性或转移性ACC。
研究人员将Emi-Le设计为一种抗-B7-H4 Dolasynthen抗体药物偶联物（ADC），具有6:1的优化药物-抗体比例和auristatin-F HPA载荷，展现出可控的旁观者效应。据新闻稿称，该药物此前已获得快速通道认定，用于治疗晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者，以及接受过先前拓扑异构酶1（topo-1）ADC治疗的晚期或转移性HER2低表达或HER2阴性乳腺癌患者。
腺样囊性癌是一种罕见恶性肿瘤，通常在分泌腺体（通常在头颈部）及其他身体部位形成。全球已有超过20万名患者被诊断为腺样囊性癌。新闻稿指出，目前尚无获批或推荐的系统治疗方案适用于晚期或转移性腺样囊性癌患者。尽管大多数患者接受手术或放疗，但50%的病例会出现疾病复发。
"在赛诺菲，我们致力于开发罕见疾病的首创新药。Emi-Le获得的突破性疗法认定将加速其研发进程，并可能为那些目前有效治疗选择有限的患者提供重要新治疗方案，"赛诺菲全球肿瘤临床开发负责人Peter Adamson在新闻稿中表示。
研究人员目前正在一项多中心1期临床试验（NCT05377996）中评估Emi-Le在不同实体瘤患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。试验人群包括具有侵袭性腺样囊性癌、乳腺癌、子宫内膜癌和卵巢癌的患者。
这项多中心试验于2022年启动。根据1期报道的初步临床数据，Emi-Le似乎耐受性良好，并在不同类型的肿瘤中产生确认的客观缓解。
在单臂研究中，患者通过静脉注射接受Emi-Le单药治疗。该试验的主要终点包括剂量递增阶段中被认为与Emi-Le治疗相关的剂量限制毒性不良事件（AEs）发生频率、剂量递增和剂量扩展阶段不良事件的发病率，以及剂量扩展阶段的客观缓解率。次要终点包括缓解持续时间、药代动力学以及抗药物抗体和中和抗体。
18岁及以上、患有复发性或晚期实体瘤、ECOG体能状态评分为0或1，并且拥有存档或新鲜肿瘤活检组织的患者有资格参加试验。三阴性乳腺癌患者或有脑转移病史或具有可疑脑转移神经症状的患者，需在筛选期间进行脑部MRI检查，除非该检查在筛选前30天内已进行。
先前接受过携带auristatin载荷的ADC治疗、在开始研究治疗前28天内接受过大型手术，或被诊断为需要积极治疗的其他恶性肿瘤的患者不符合试验入组条件。如果患者存在未治疗的中枢神经系统转移；先前接受过B7-H4靶向治疗；有肝硬化、肝纤维化、食管或胃静脉曲张病史或其他临床显著性肝病；或临床显著性心血管疾病，也不符合入组条件。当前患有严重且无法控制的系统性疾病或可能干扰方案评估的并发疾病的患者，也是试验排除标准。
参考文献
埃米拉度替单抗（Emi-Le）获美国FDA突破性疗法认定用于腺样囊性癌（ACC）。新闻稿。赛诺菲。2026年5月12日。获取于2026年5月13日。
Emi-Le。Day One生物制药。获取于2026年5月13日。
XMT-1660在实体瘤参与者中的研究。ClinicalTrials.gov。2026年4月14日更新。获取于2026年5月13日。
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