尽管美国食品药品监督管理局(FDA)高层领导层持续变动，但其核心运营仍保持稳定，该机构在肿瘤学领域做出了一些重要决定，艾伯维的血癌疗法获得批准，而阿斯利康的乳腺癌药物则面临延长审查。
对于原始浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)——一种超罕见且高度侵袭性的血癌，患者现在将有资格接受抗体药物偶联物(ADC)治疗，因为艾伯维已获得对其靶向CD123的疗法Decnupaz(pivekimab sunirine)的监管批准。
FDA基于I/II期CADENZA试验(NCT03386513)的结果批准了Decnupaz，该试验显示，该药物在新诊断和复发或难治性BPDCN患者中分别促成了69.7%和15.7%的复合完全缓解(cCR)。该药物确实带有肝毒性黑框警告。
虽然2025年发表在《血液》杂志上的一篇论文指出，肿瘤学领域尚未为BPDCN建立标准护理(SoC)条件治疗方案，但医生通常使用强化化疗后进行干细胞移植来治疗患者。然而，许多以这种方式治疗的患者癌症会复发，使他们面临有限的治疗选择。
据德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病教授Naveen Pemmaraju称，Decnupaz可以为"需要新的治疗替代方案的BPDCN患者提供有意义的益处"。它还提供了一种可以在门诊环境中启动的治疗选择。
Decnupaz现在将直接与Menarini集团的抗CD123融合蛋白Elzonris(tagraxofusp)争夺市场份额，后者于2018年成为首个获得美国批准用于BPDCN的靶向药物。
阿斯利康乳腺癌药物审批前景不明
随着艾伯维欢迎其肿瘤学产品组合的又一新增成员，阿斯利康抗雌激素内分泌疗法camizestrant的前线乳腺癌批准悬而未决。
此前，FDA顾问委员会以6票对3票反对该药物，认为其未能提供临床意义上的益处，随后FDA要求提供额外数据以支持其监管决定。值得注意的是，FDA可以选择推翻顾问委员会的决定。
Camizestrant正在接受审查，可能获批与细胞周期蛋白依赖性激酶(CDK)4/6抑制剂联合用于具有新发ESR1突变的激素受体(HR)阳性、HER2阴性晚期乳腺癌。
目前，这种形式的乳腺癌的标准治疗方案将CDK4/6抑制剂与芳香化酶抑制剂结合使用。由于后一类药物与治疗耐药性相关，公司正越来越多地探索能够克服这一挑战的下一代激素疗法的潜力。
阿斯利康开发了camizestrant作为下一代口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)和完全雌激素受体(ER)拮抗剂。罗氏也在为乳腺癌开发口服SERD，尽管该药物在2026年3月的III期试验中失败。
在阿斯利康乳腺癌管线的其他领域，其与第一三共联合开发的抗体药物偶联物Datroway(datopotamab deruxtecan)最近获得FDA批准用于前线三阴性乳腺癌(TNBC)，使其成为该治疗方式中首个达到这一里程碑的TROP2靶向药物。凭借此次批准，该公司击败了吉利德，后者目前正等待其竞争对手TROP2 ADC Trodelvy(sacituzumab govitecan)在该适应症中的监管决定。
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