痴呆症是一种导致进行性记忆或思维问题的疾病，现已成为澳大利亚首要死因。痴呆症有多种病因，其中阿尔茨海默病约占所有病例的60%至80%。
上周，澳大利亚治疗商品管理局（TGA）批准了一款用于早期阿尔茨海默病的新药：仑卡奈单抗（商品名Leqembi）。此前今年早些时候，类似药物多奈单抗已获批准。
然而，尽管仑卡奈单抗已被证明能延缓部分早期确诊患者的疾病进展，但其高昂价格将使许多澳大利亚人难以负担。
作用机制
仑卡奈单抗属于单克隆抗体类药物。
当人体遭遇外来“入侵者”（通常是细菌或病毒）时，免疫系统会通过产生抗体来应对。这些抗体是能与入侵者结合的蛋白质，标记目标供其他免疫细胞清除。
单克隆抗体在实验室中合成，可特异性靶向特定目标。本例中针对的是阿尔茨海默病的微观标志物——淀粉样蛋白。
当免疫系统捕获该抗体后，便能清除大脑中的淀粉样蛋白，从而限制持续损伤。
疗效如何
此次批准基于一项为期18个月、涉及1734名参与者的大型临床试验，由药企卫材公司（Eisai）资助。
试验表明，对于经正电子发射断层扫描（PET）确认脑内存在淀粉样蛋白的早期阿尔茨海默病患者或因脑部早期病变导致轻度认知障碍的患者，该药物显著延缓了疾病进展。
在18个月研究期内，接受活性药物的患者相比安慰剂组，疾病进展速度减缓27%。该数据通过临床痴呆评定量表总分（评估认知与功能的指标）测量得出。
换算来看，接受仑卡奈单抗治疗的患者认知衰退程度减少了约五个月。
对于持续接受治疗的患者，最新数据显示治疗效益可维持长达四年。
接受仑卡奈单抗治疗的参与者经PET扫描显示，脑内淀粉样蛋白水平大幅降低。至试验结束时，多数参与者淀粉样蛋白水平已低于阿尔茨海默病诊断阈值，但症状并未逆转。
副作用有哪些
监管机构对药物安全性存有顾虑。TGA去年10月首次审议时，曾因风险效益比问题拒绝批准该药。
约12.6%的试验参与者出现脑肿胀。若携带两个阿尔茨海默病易感基因载脂蛋白E4（ApoE4），风险升至32.6%。
出现脑肿胀的患者中，22%有头痛、头晕、视力模糊和平衡障碍等副作用，症状通常较轻。但少数同时服用抗凝血药物的参与者发生严重脑出血并导致死亡。其余78%的脑肿胀患者无任何症状。
鉴于脑肿胀风险，用药者需每三个月进行脑部MRI扫描监测。
此外，17.3%的用药者出现脑内微小出血（微出血），而安慰剂组为9.0%。
去年TGA对仑卡奈单抗的拒绝决定被上诉，上诉过程中提交了长达四年的新安全性和疗效数据。
费用几何
澳大利亚药品福利计划（PBS）目前未补贴仑卡奈单抗。年治疗费用相当于4万澳元，远超许多潜在受益者的承受能力。
用药指南建议前18个月每两周给药一次，此后每月进行“维持”治疗。
此外还需承担确保药物安全有效的监测费用（医生诊疗、MRI和PET扫描）。
药品福利咨询委员会（PBAC）尚未审议仑卡奈单抗的PBS纳入申请。
但PBAC今年7月拒绝了类似药物多奈单抗的PBS申请，理由是“其效益过小且不确定，不足以证明该治疗对患者和医疗系统的负担合理”。
仑卡奈单抗的作用机制与今年早些时候获TGA批准的多奈单抗相似，两者在成本、疗效和风险方面均相近。
核心要点
仑卡奈单抗仅适用于阿尔茨海默病早期阶段。若您或亲友出现持续短期记忆丧失或日期混淆等早期症状，应及早就医获取准确诊断并明确治疗方案。
若您考虑使用仑卡奈单抗或多奈单抗，需明确这些药物并非阿尔茨海默病的治愈手段。它们可能延缓疾病进展，但无法改善症状。
该药物对非阿尔茨海默病引起的痴呆无效，对疾病已进展至早期之后阶段的阿尔茨海默病患者也无效。
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