Tangram治疗公司今日宣布已向英国药品和医疗产品监管局（MHRA）提交临床试验申请（CTA），启动其核心管线项目TGM-312的1/2期临床试验。TGM-312是一种新型GalOmic小干扰RNA候选药物，旨在特异性沉默肝细胞中的新型靶基因，用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。
公司首席执行官阿里·莫尔塔扎维表示：“本次临床试验申请的提交是Tangram发展的重大里程碑，彰显了AI与RNAi技术融合在创新药物研发中的强大潜力，也体现了我们精干团队的专业热忱。TGM-312有望为尚存巨大未满足需求的MASH患者提供差异化且便捷的治疗方案。通过此次提交，我们自豪地将首款GalOmic药物推进临床阶段，正式成为临床阶段生物技术公司。”
计划中的1/2期研究将在健康成年志愿者和MASH患者中评估TGM-312的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特性，同时纳入肝活检及MASH患者的探索性影像学和生物标志物终点。在获得监管批准后，该研究预计将于2026年初在英国启动，初步数据有望于2026年下半年公布。
关于TGM-312
TGM-312是正在开发的新型GalNAc偶联小干扰RNA（GalNAc-siRNA）治疗候选药物，旨在为MASH提供安全有效的治疗方案。该药物有望实现患者友好的季度皮下注射给药方案。在高度转化的Gubra-Amylin NASH饮食诱导肥胖（GAN-DIO）小鼠模型的临床前研究中，TGM-312给药显著降低了非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS），减轻肝脏炎症并延缓纤维化进展，单药治疗及联合现有或在研MASH疗法均展现疗效。
关于Tangram治疗公司
Tangram是一家致力于融合计算技术、RNA干扰与创新思维的生物技术公司，旨在加速研发更优质的药物。公司正在推进针对多种高未满足需求疾病的GalOmic RNAi药物管线。其创新药物依托专有的GalOmic RNAi化学平台，可选择性沉默肝细胞中致病基因，药物发现过程由新一代AI平台LLibra OS驱动。这两大平台的独特结合构成了公司“不懈药物研发”战略的核心，致力于更快、更智能地开发具有真实世界影响力的RNAi药物。
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