真实世界证据（RWE）的应用在数十年前开始受到关注，主要是为了应对传统临床试验在提供全面及时的治疗效果见解方面的局限性，尤其是在受控环境之外。鉴于其提供这些见解的能力，RWE已成为决策中更为关键的工具，提高了医疗保健的效率和以患者为中心的方法。
为了收集医生对未来RWE的看法和观点，领先的数据和分析公司全球数据（GlobalData）在2025年4月至7月期间对290名医疗保健专业人士（HCPs）进行了调查。当被问及RWE在临床试验中角色的变化时，大多数医生认为该角色将适度（54%）或显著（19%）增加（图1）。这表明RWE在临床试验中的价值被普遍视为增长。这一转变也突显了医疗保健领域更广泛的趋势，即向更个性化和基于证据的决策发展，这将有助于加速药物开发、改善治疗效果并优化医疗保健的未来。
受访医生还认为RWE在监管药物审批中的角色将增长，73%的医疗保健专业人士认为该角色可能会适度或很可能增加（图2）。最近的监管发展也印证了这一观点。在美国，食品药品监督管理局（FDA）的《处方药用户付费法案VII》（有效期至2027年）概述了RWE在药物开发和上市后监测中的使用，允许更灵活的审批途径。这强调了FDA致力于充分发挥适合特定用途的真实世界数据以生成RWE的承诺。然而，在欧洲，欧洲药品管理局（EMA）于2023年更新的框架仍在不断演进，为更稳健的RWE整合到决策中铺平道路。诸如数据分析与真实世界探究网络（DARWIN）等持续框架——该网络提供关于疾病、人群以及药物使用和性能的欧洲范围RWE——也有助于通过进一步整合RWE到药物开发和监管决策中来增强其作用。
RWE在临床试验和监管审批中的整合预计将大幅增长。随着监管机构和包括医生在内的医疗保健界继续接受并信任RWE，它很可能成为支持更快、更高效流程的标准组成部分。
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