由路透社报道（2025年8月27日）——Jasper Therapeutics公司开发的实验性抗体药物在早期小规模临床试验中，使需要接受干细胞移植的患儿避免接受常规必须的高毒性化疗和放疗。这类传统预处理方案通常会引起严重恶心、脱发、免疫抑制，以及不孕不育和肝肾损伤等长期并发症。
研究团队在《自然医学》期刊发表的报告指出，Jasper公司的briquilimab药物能特异性清除患者体内干细胞而未引发毒副作用。该药物靶向CD117蛋白——这是造血干细胞生长发育的关键调控靶点。
加州斯坦福医学院的研究人员对三名范可尼贫血症患儿实施新疗法。这种罕见遗传病患者通常无法接受父母提供的干细胞移植，因为基因不完全匹配。研究团队通过去除供体骨髓中的免疫细胞，成功避免了移植物抗宿主反应。所有患者在单次药物输注12天后接受干细胞移植，30天内供体细胞完全替代了患者原有骨髓细胞。两年后三名患者供体嵌合率接近100%，远超预期目标的1%。目前所有患者健康状况良好。
研究团队正在扩大试验规模，对更多范可尼贫血症患儿进行二期临床试验，并计划将该疗法拓展至其他遗传性疾病。同时斯坦福另一团队正在探索该抗体药物对虚弱老年癌症患者的疗效，这类患者因合并症无法耐受常规放化疗。
骨质疏松症男性患者管理亟需重视
最新研究发现，对存在骨质疏松风险因素的男性进行筛查干预，可有效降低骨折相关发病率和死亡率。杜克大学医学院卡桑德拉·科隆-埃默里博士指出："50岁男性一生因骨折并发症死亡的风险实际上高于前列腺癌。相较于65岁以上女性有明确筛查指南，男性在首次骨折前的筛查尚无共识。"
研究团队通过退伍军人医疗系统电子病历筛选出3,112名65-85岁、具至少一项骨折风险因素（包括关节炎、酗酒、慢性肺病、肝病、中风、前列腺癌、吸烟、糖尿病及特定药物使用）的男性。干预组通过远程协调实现49%的筛查率，而常规护理组仅2%。超半数筛查者确诊骨质疏松或骨量减少，90%以上接受治疗者保持用药依从性。
长效HIV预防药片进入临床试验
默克公司的实验性HIV预防药片MK-8527在动物实验中显示每月仅需服用一次。该药物属于核苷类逆转录酶移位抑制剂，通过多重机制阻断病毒复制。现有暴露前预防需每日服药，长效制剂则需专业注射。目前该药已进入二期人体临床试验，研究团队在《公共科学图书馆·生物学》发表报告指出，月服药物可提升用药依从性，同时减少频繁就医注射的障碍。
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