西班牙SOM生物技术公司基于人工智能的药物发现平台筛选出的SOM3355（贝凡洛尔盐酸盐）展现出治疗亨廷顿舞蹈症的新潜力。这种最初开发用于高血压治疗的药物，在针对亨廷顿舞蹈症患者的2期临床试验中达到主要研究终点，显著改善了该神经退行性疾病的标志性症状——舞蹈样动作。
这项纳入32例患者的双盲对照试验显示，接受SOM3355治疗的患者中，57.1%的受试者总最大舞蹈样动作（TMC）评分较对照组下降至少2分。在更显著改善的患者群体中，28.6%和25%的受试者分别实现了3分和4分的评分改善，另有17.9%和10.7%的患者改善幅度达5分和6分。
该药物作为β受体阻滞剂并具有囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制作用，已由日本Nippon Chemiphar公司以商品名Calvan（卡瓦定）在中日韩三国获批用于高血压治疗。SOM公司通过其人工智能药物筛选平台发现该药在新适应症的潜在价值，认为其较灵北制药的Xenazine（四苯喹嗪）具有安全性优势。
SOM公司计划于今年下半年启动2b期临床试验。临床数据显示该药在试验中仅出现头痛、疲劳、恶心等β受体阻滞剂常见轻中度不良反应，而Xenazine因导致镇静、帕金森样症状及抑郁自杀风险增加的黑框警示，使其在安全性方面处于劣势。SOM首席执行官Raúl Insa指出，该药有望解决亨廷顿舞蹈症约5-7/10万人患病群体的重大未满足医疗需求，并预测峰值年销售额可达11亿欧元。
当前亨廷顿舞蹈症市场已存在多个竞争者：2017年获批的Austedo（氘代四苯喹嗪）虽宣称副作用更少，但仍保留抑郁自杀风险的黑框警告，去年销售额达6.38亿美元；Neurocrine Biosciences的Ingrezza（瓦伦西平）作为首个获批治疗迟发性运动障碍且无黑框警告的VMAT2抑制剂，其亨廷顿舞蹈症适应症3期结果即将揭晓，目前季度销售额已突破2.5亿美元。
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