欧洲药品管理局授予Bexobrutideg (NX-5948)治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤（即华氏巨球蛋白血症）孤儿药资格

European Medicines Agency Grants Bexobrutideg (NX-5948) Orphan Drug Designation for the Treatment of Lymphoplasmacytic Lymphoma, also Known as Waldenström Macroglobulinemia

欧洲药品管理局（EMA）已授予Bexobrutideg（NX-5948）孤儿药资格，用于治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤（也称为华氏巨球蛋白血症）。Bexobrutideg是一种口服生物可利用、可穿透大脑的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）降解剂，目前正在进行一项针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者的1a/b期临床试验，其中包括淋巴浆细胞性淋巴瘤（即华氏巨球蛋白血症，简称WM）。

EMA的孤儿药资格计划旨在为那些用于治疗、诊断或预防欧盟地区每10,000人中少于5人患病的罕见疾病的疗法授予孤儿状态。此资格提供多种激励措施，以鼓励对罕见病治疗的研发，包括在欧盟获批后享有10年的市场独占权、获得协议支持、集中化营销授权资格以及显著降低监管费用。

“EMA授予Bexobrutideg孤儿药资格是我们监管策略中的重要里程碑，并突显了改善华氏巨球蛋白血症治疗的巨大未满足医疗需求。” Nurix Therapeutics公司总裁兼首席执行官Arthur T. Sands博士表示，“这一资格证明了Bexobrutideg有潜力为WM患者提供一种有前景的新治疗选择。”

华氏巨球蛋白血症是一种罕见的血液癌症，影响B淋巴细胞（一种白细胞）。在这种疾病中，B细胞异常生长和存活，导致其在骨髓、淋巴结和脾脏中积累。早期症状通常包括疲劳和虚弱。该病的特点是IgM副蛋白（一种血液蛋白）的过度产生，这可能导致血液变稠并引发诸如视力问题、心脏问题、溶血性贫血和神经系统症状等并发症。

Bexobrutideg此前已于2024年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）快速通道资格，用于治疗WM，并于2024年1月获得快速通道资格，用于治疗至少接受过两线治疗（包括BTK抑制剂和B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂）后的成年复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。2024年11月，EMA授予Bexobrutideg优先药物（PRIME）资格，用于治疗至少接受过BTK抑制剂和BCL2抑制剂治疗后的成年复发或难治性CLL/SLL患者。

关于Bexobrutideg（NX-5948）

Bexobrutideg是一种研究性、口服生物可利用、可穿透大脑的小分子BTK降解剂，目前正在针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者进行1期临床试验。Nurix此前报告了在正在进行的1a/b期临床试验中，接受Bexobrutideg治疗的WM患者的积极安全性和有效性数据，显示出早期临床益处的潜力和持久结果的可能性。Nurix正在继续招募WM患者参加正在进行的1b期扩展队列，并预计将在2025年分享更多临床数据。有关正在进行的临床试验的更多信息可以在clinicaltrials.gov上查阅（NCT05131022）。Nurix还在开发Bexobrutideg用于潜在治疗炎症性疾病。

关于Nurix Therapeutics公司

Nurix Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化靶向蛋白降解药物，这是创新药物设计的下一个前沿领域，旨在改善癌症和炎症性疾病患者的治疗选择。Nurix完全拥有的临床阶段管线包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK，一种B细胞信号蛋白）的降解剂和Casitas B谱系淋巴瘤原癌基因B（CBL-B，一种调节多种免疫细胞类型激活的E3连接酶，包括T细胞和NK细胞）的抑制剂。Nurix还在推进多个可能成为同类最佳或同类首个的降解剂和降解剂抗体偶联物（DACs），这些药物处于临床前阶段。Nurix的合作药物发现管线包括处于临床前阶段的IRAK4和STAT6降解剂，以及与吉利德科学公司、赛诺菲公司和辉瑞公司合作的多个项目，其中Nurix保留了在美国共同开发、共同商业化和利润共享的某些选项。凭借一个完全集成AI的发现引擎，能够应对任何蛋白质类别，同时结合无与伦比的连接酶专业知识，Nurix的团队已经建立了将靶向蛋白降解科学转化为临床进展的强大优势。Nurix的目标是将基于降解剂的治疗方法推向患者护理的前沿，用新的治疗方案超越疾病。Nurix总部位于加利福尼亚州旧金山。欲了解更多信息，请访问http://www.nurixtx.com。

前瞻性声明

本新闻稿包含涉及未来事件和预期的陈述，因此构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性陈述。所有反映Nurix对未来活动的期望、假设或预测的陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于关于孤儿药资格潜在好处的陈述、Bexobrutideg的治疗潜力以及Nurix临床试验更新和结果的计划时间表。前瞻性陈述反映了Nurix当前的信念、期望和假设。尽管Nurix认为这些前瞻性陈述中反映的期望和假设是合理的，但Nurix无法保证它们一定会被证明是正确的。前瞻性陈述并非未来业绩的保证，并受风险、不确定性和难以预测的情况变化的影响，这可能导致Nurix的实际活动和结果与任何前瞻性陈述中表达的内容存在重大差异。此类风险和不确定性包括但不限于：（i）Nurix是否能够推进、获得Bexobrutideg的监管批准并最终实现商业化；（ii）Nurix是否能够资助开发活动并实现开发目标；（iii）Nurix是否能够保护知识产权；（iv）其他在Nurix截至2025年2月28日的季度10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下描述的风险和不确定性，以及其他SEC文件。因此，读者应注意不要过度依赖这些前瞻性陈述。本新闻稿中的声明仅在新闻稿发布日期有效，即使Nurix随后在其网站或其他地方提供。除非适用法律要求，Nurix不承担公开更新任何前瞻性陈述的意图或义务，无论是否因新信息、未来事件或其他原因。

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