今年多发性骨髓瘤治疗相关新闻的亮点包括：单次输注嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法可能实现"潜在治愈"、美国食品药品监督管理局(FDA)新批准药物(包括曾退市药物)，以及针对老年体弱患者优化疗法的临床试验展现出显著疗效与安全性。
潜在治愈？
在今年美国临床肿瘤学会年会上公布的CARTITUDE-1试验事后分析表明，CAR T细胞疗法西达基奥仑赛（cilta-cel，商品名凯洛斯）单次输注可能为经多线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供"潜在治愈"机会。北卡罗来纳州夏洛特市威克森林大学医学院的彼得·沃奥希斯医学博士报告称，在97名接受治疗的患者中，45人仍存活并接受长期随访，中位总生存期(OS)达60.7个月。
此外，32名患者在西达基奥仑赛治疗5年或更长时间后仍存活且无疾病进展，无需任何后续抗骨髓瘤治疗。在这些无进展患者中，来自单一中心的12名患者通过连续微小残留病灶(MRD)评估显示，治疗5年或更久后所有人均呈MRD阴性且影像学阴性，且未接受额外治疗。
沃奥希斯表示，这些结果表明"存在潜在治愈可能，或至少实现了前所未有的完全缓解持久性"。
贝兰他单抗完成回归
历经五年曲折历程，FDA于10月重新批准belantamab mafodotin（贝兰他单抗，商品名Blenrep），此次获批联合硼替佐米（万珂）和地塞米松(BVd)用于治疗至少接受过两线既往治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物）的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。
此次批准距该药物因疗效问题退市仅三年。该药最初于2020年获加速批准，用于治疗至少接受过四线既往治疗的复发/难治性疾病成人患者。
FDA此次决定基于DREAMM-7试验结果，显示接受贝兰他单抗为基础的BVd联合治疗的患者，其无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)显著优于接受达雷妥尤单抗（达雷妥尤单抗）联合硼替佐米和地塞米松治疗的患者。
BVd方案克服了FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)7月提出的多项顾虑，包括贝兰他单抗相关的眼部毒性。ODAC最终投票认为，针对B细胞成熟抗原(BCMA)靶向药物在两项拟议适应症中的风险大于获益。
尽管贝兰他单抗作为BVd联合方案组成部分获批，但其与泊马度胺（泊马度胺）和地塞米松的组合未能通过监管审查。
眼部毒性问题使贝兰他单抗被FDA纳入风险评估与减灾策略(REMS)，并附有黑框警告。
其他FDA动态
FDA于7月授予林沃妥珠单抗（商品名Lynozyfic）加速批准，用于治疗至少接受过四线既往治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤。
这种靶向BCMA的双特异性抗体适用于已接受过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体治疗的成人患者。
林沃妥珠单抗的处方信息包含细胞因子释放综合征和神经毒性（包括免疫效应细胞相关神经毒性）的黑框警告，该产品仅通过REMS项目提供。
该双特异性T细胞衔接剂的获批基于LINKER-MM1试验结果，这项I/II期试验纳入80名患者，显示林沃妥珠单抗诱导70%患者产生客观缓解，其中45%达到完全缓解或更好。
今年早些时候，FDA的ODAC认可III期AQUILA试验结果提供了充分证据，证明皮下注射达雷妥尤单抗（达雷妥尤单抗Faspro）用于高风险冒烟型骨髓瘤具有有利的风险获益特征。
若获批，该药物将成为首个可延缓高风险患者从冒烟型骨髓瘤进展为活动性骨髓瘤的疗法。
老年体弱患者的突破
II期REST试验结果显示，改良版萨利萨（伊莎妥昔单抗，抗CD38单克隆抗体）联合硼替佐米、来那度胺（瑞复美）及限制性地塞米松方案，对不符合自体造血干细胞移植条件的老年多发性骨髓瘤患者安全有效。
发表于《柳叶刀-血液学》的该研究发现，在51名70至88岁患者中，37%达到MRD阴性完全缓解，总缓解率达100%，47%实现完全缓解或更好，82%达到非常好的部分缓解或更好。
中位PFS未达到，12个月PFS率为86%，12个月OS率为90%。
此外，作者指出改良方案似乎减轻了全剂量方案可能带来的毒性增加风险（包括感染）。
另一项发表于《柳叶刀-肿瘤学》的试验表明，采用来那度胺和抗CD38药物达雷妥尤单抗并限制地塞米松用量的方案，对新诊断骨髓瘤的老年体弱患者安全有效。
在295名患者中，接受来那度胺-达雷妥尤单抗联合仅前两个治疗周期地塞米松的患者，中位PFS达53.4个月，而接受来那度胺加持续地塞米松的对照组为22.5个月（风险比0.51，95%置信区间0.37-0.70，P<0.0001）。
该方案未增加感染风险（包括肺炎），表明限制地塞米松策略可在维持抗CD38抗体疗法获益的同时降低毒性风险。
在国际骨髓瘤学会年会上公布的一项研究表明，改良达雷妥尤单抗为基础的联合方案在不符合移植条件的新诊断多发性骨髓瘤老年患者群体中取得鼓舞人心的结果。
波士顿麻省总医院癌症中心的安德鲁·J·叶医学博士报告称，在79名可评估患者中，达雷妥尤单抗、来那度胺、伊沙佐米（奈科明）和地塞米松(D-RId)诱导治疗后的总缓解率达92.4%，其中非常好的部分缓解或更好率为69.6%，完全缓解或更好率为22.8%。
完成12个周期D-RId治疗后，12个月PFS和OS率分别为92%和93.6%，"我认为这对不符合移植条件的患者群体而言是理想结局"，叶表示。
叶及其同事通过将初始来那度胺剂量从25 mg降至15 mg以提高耐受性，并用口服蛋白酶体抑制剂伊沙佐米替代硼替佐米，对试验中的D-RId方案进行了改良。
2025年其他多发性骨髓瘤新闻：
- 基于抗CD38的四联方案改善不符合移植条件骨髓瘤患者结局
- 抗BCMA失败后新型CAR-T在骨髓瘤中获高缓解率
- CAR-T后继发癌症治疗成功案例报告
- 在复发/难治性骨髓瘤中停用双特异性药物安全
- 骨髓瘤CAR-T药物新增黑框警告
- 药物治疗与移植在骨髓瘤中实现疾病不可检测状态效果相当
- elranatamab为基础的三联方案对不符合移植条件骨髓瘤有效
- 新型药物组合在经多线治疗多发性骨髓瘤中获高缓解率
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