核心要点
- 瑞伏福吉（Revuforj）作为menin抑制剂，获批用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病（AML），为治疗选择有限的患者带来新希望。
- 贝兰妥单抗（Blenrep）联合硼替佐米（Velcade）和地塞米松显著改善复发性多发性骨髓瘤预后，降低51%死亡风险并将无进展生存期延长三倍。
- Guardant360 CDx血液检测可识别乳腺癌中的ESR1突变，指导艾姆鲁尼斯特兰特（Inluriyo）治疗，降低38%疾病进展风险。
- 泽普泽拉卡（Zepzelca）联合泰圣奇（Tecentriq）提升广泛期小细胞肺癌生存率，中位总生存期和无进展生存期均获改善。
- 利柏西尤单抗（Libtayo）获批用于高风险皮肤鳞状细胞癌术后辅助治疗，C-POST试验显示其显著延长无病生存期。
2025年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多项新型癌症疗法和支持性护理方案，覆盖急性髓系白血病（AML）、多发性骨髓瘤、乳腺癌等多种肿瘤治疗领域。
FDA批准瑞伏福吉用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病
FDA已批准瑞伏福吉（Revuforj，revumenib）——一种menin抑制剂——用于治疗1岁及以上复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，适用对象为携带特定NPM1突变且无满意替代治疗方案的成人和儿童。此举为既往治疗选择有限的患者提供了重要突破。
该批准基于AUGMENT-101临床试验结果。这是一项多中心、开放标签研究，入组患者均通过下一代测序或聚合酶链反应等基因检测方法确认NPM1突变。试验评估指标包括完全缓解（CR）、完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）、缓解持续时间以及从输血依赖转为独立状态的情况。
研究显示CR或CRh率达23.1%，中位缓解持续时间为4.5个月。在入组时依赖红细胞或血小板输血的46名患者中，8名患者（17%）在任何56天治疗后周期内实现了输血独立。这些发现确立了瑞伏福吉作为NPM1突变驱动型复发/难治性AML患者的有前景治疗方案。
FDA批准贝兰妥单抗联合硼替佐米及地塞米松用于复发性多发性骨髓瘤
FDA已批准贝兰妥单抗（Blenrep，belantamab mafodotin-blmf）联合硼替佐米（Velcade，bortezomib）和地塞米松（统称BVd）用于既往接受过至少两种治疗方案（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
该批准基于3期DREAMM-7试验数据。试验表明BVd疗法显著改善患者预后：对于接受过两种或以上既往治疗的患者，BVd将死亡风险降低51%，并将中位无进展生存期延长至31.3个月（相比达雷妥尤单抗为基础的DVd方案）。联合疗法总体耐受性良好，安全性特征与各单药已知效应一致。
此次批准为已耗尽多种治疗线的多发性骨髓瘤患者提供了新选择，在改善生存率和疾病控制方面具有双重价值。
FDA批准Guardant360检测联合艾姆鲁尼斯特兰特用于ESR1突变乳腺癌
FDA批准Guardant360 CDx血液伴随诊断检测与艾姆鲁尼斯特兰特（Inluriyo，imlunestrant）联合用于晚期或转移性乳腺癌患者，适用对象为携带ESR1突变且既往激素治疗后疾病进展的患者。
在3期EMBER-3试验中，Guardant360 CDx成功识别出可能受益于艾姆鲁尼斯特兰特的ESR1突变患者。与标准激素治疗相比，艾姆鲁尼斯特兰特治疗将疾病进展或死亡风险降低38%。特定ESR1突变位点（包括E380、V422del、S463、L469、L536、Y537和D538）用于确定患者适用性。
Guardant360 CDx是FDA批准的首个用于全面基因组检测的血液检测，现已用于指导多种癌症治疗。该检测获联邦医疗保险和商业保险广泛覆盖，惠及超过3亿人口。此次批准强化了血液基因组检测在个体化癌症诊疗中的日益重要地位。
FDA批准泽普泽拉卡联合泰圣奇用于广泛期小细胞肺癌
FDA已批准泽普泽拉卡（Zepzelca，lurbinectedin）联合泰圣奇（Tecentriq，atezolizumab）用于一线诱导治疗（含泰圣奇、卡铂和依托泊苷）后疾病未进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。
IMforte临床试验中，483名患者被随机分配接受泽普泽拉卡加泰圣奇或单用泰圣奇治疗。联合疗法将中位总生存期提升至13.2个月（单用泰圣奇为10.6个月），中位无进展生存期增至5.4个月（单用方案为2.1个月）。泽普泽拉卡作为烷化剂，通过破坏癌细胞DNA并阻止其分裂发挥疗效。
药品说明书包含骨髓抑制、肝毒性、输注相关反应及胚胎-胎儿风险的重要警示，需在治疗期间严密监测。
FDA批准利柏西尤单抗用于高风险皮肤鳞状细胞癌
FDA已批准利柏西尤单抗（Libtayo，cemiplimab-rwlc）用于高风险皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者术后的辅助治疗，适用对象为手术和放疗后复发风险高的成人。
该批准基于C-POST试验结果，共纳入415名高复发风险患者。接受利柏西尤单抗治疗的患者中位无病生存期未达到（安慰剂组为49.4个月），凸显该药物预防复发的能力。
利柏西尤单抗可能引发免疫介导不良反应和输注反应，给药方案为每3周静脉注射350 mg共12周，随后每6周700 mg或每3周350 mg，直至复发、不可耐受毒性或最长48周。
参考文献
- “FDA批准瑞伏福吉用于复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病”，作者Alex Biese，CURE；2025年10月24日
- “FDA批准贝兰妥单抗联合硼替佐米/地塞米松用于复发/难治性多发性骨髓瘤”，作者Alex Biese，CURE；2025年10月23日
- “FDA批准Guardant360检测联合艾姆鲁尼斯特兰特用于ESR1突变乳腺癌”，作者Spencer Feldman，CURE；2025年10月2日
- “FDA批准泽普泽拉卡联合泰圣奇用于广泛期小细胞肺癌”，作者Alex Biese，CURE；2025年10月2日
- “FDA批准利柏西尤单抗用于皮肤鳞状细胞癌治疗”，作者Alex Biese，CURE；2025年10月8日
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