大西洋两岸的监管机构已对塔夫诺斯采取行动，此前FDA调查发现支持该药物获批的关键研究中患者结局数据被更改，且试验人员在试验期间被解盲。
《新英格兰医学杂志》已撤回2021年关于安进公司罕见病药物塔夫诺斯(avacopan，阿瓦考潘)的关键临床试验论文，原因是患者结局数据被更改且部分研究人员在试验期间被解盲。
撤回请求由该研究的两位学术作者提出，此前FDA调查发现九名患者的试验结果已被更改。
根据撤回声明本身，九名患者的主要终点评估在数据库锁定和试验解盲后进行了重新裁定，而两位提出请求的作者并不知情。"这在文章中未予披露，且与适当的科研行为不一致，"编辑们写道。"因此，编辑们撤回该文章。"
据路透社报道，安进公司发言人表示，公司"认真对待科学诚信，并尊重期刊在维护同行评审过程中的作用"，并指出杜克临床研究所对试验数据的重新裁定结果将作为公司听证会提交材料的一部分，于7月29日前提交给FDA，并将提交发表。发言人确认塔夫诺斯目前仍在美国市场上销售。
FDA指出虚假陈述和安全问题
此次撤回紧随FDA一系列升级行动之后。今年4月，FDA药品评价和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)提议完全撤销塔夫诺斯的批准，理由是缺乏已证明的有效性以及原始申请中存在实质性事实的虚假陈述。
CDER表示，新信息表明，批准三年多后才为该机构所知的情况显示，解盲的研究人员操纵了关键临床研究的结果，使药物看起来有效，而原始分析并不支持这一结论。
该机构还表示，申请者未向FDA披露原始分析，违反了FDA规定。
"CDER无法再得出结论认为塔夫诺斯对其获批用途的有效性存在或曾经存在有效的证明，"该机构表示，并指出已向持有该申请的安进子公司ChemoCentryx发出听证会机会通知。
今年3月，FDA另外确定了76例与塔夫诺斯相关的药物性肝损伤病例，其中有证据表明存在因果关系，包括7例罕见且可能永久性影响肝脏胆管的胆管消失综合征病例。在这些病例中报告了8例死亡。
塔夫诺斯最初于2021年10月获批，用于治疗严重的活动性抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相关性血管炎，这是一组导致小至中等血管炎症的罕见疾病，可损害包括肾脏和肺脏在内的器官。
EMA建议撤销欧洲授权
欧洲的药品监管机构已采取并行行动。上周，欧洲药品管理局(European Medicines Agency, EMA)的人用药品委员会(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)建议撤销塔夫诺斯在欧盟的市场授权，结论是该药物的益处不再被证明大于其风险。
EMA的审查集中在Advocate研究上，这项331名患者参与的试验最初支持该药物在欧盟的获批，表明塔夫诺斯在诱导缓解方面至少与20周高剂量皮质类固醇治疗一样有效，并在52周时具有更好的长期缓解率。
在审查所有可用数据和有关如何处理研究数据的新信息后，CHMP得出结论，认为Advocate研究违反了良好临床实践原则，并且在原始评估时提供的数据不正确且具有误导性。
该委员会确定，支持性的上市后数据和事后分析本身不足以证明该药物的益处。
CHMP建议不要让新患者开始使用塔夫诺斯治疗，并建议现有患者转为合适的替代治疗。鉴于该药物与药物性肝损伤和胆管消失综合征（包括致命病例）相关，该机构还建议对仍在使用或最近接受该药物治疗的患者进行密切肝功能监测：对于治疗前三个月的患者，至少每两周监测一次；对于使用该药物更长时间的患者，每四周监测一次，最多持续六个月。如果怀疑胆管消失综合征，该机构表示必须立即停用塔夫诺斯。
CHMP的建议将提交给欧洲委员会，后者将发布适用于所有欧盟成员国的最终具有法律约束力的决定。
接下来会发生什么
在美国，塔夫诺斯将继续在市场上销售，直到安进公司自愿撤回该药物或FDA专员在听证会程序后要求其撤回。FDA建议医疗专业人员在该药物的市场状态最终决定待定时，与患者讨论塔夫诺斯和其他可用的治疗选择。
安进公司已聘请一家独立研究公司审查塔夫诺斯数据，为其FDA听证会做准备，以捍卫该药物的益处。
参考文献
- 医学期刊撤回安进公司塔夫诺斯药物试验论文，路透社，2026年6月29日。访问于2026年6月30日。
- 撤回声明：Jayne DRW等人，阿瓦考潘治疗ANCA相关性血管炎，《新英格兰医学杂志》2021年；384:599-609。Eric J. Rubin, MD, PhD，《新英格兰医学杂志》，2026年6月26日。访问于2026年6月30日。
- CDER提议撤销塔夫诺斯批准，FDA，2026年4月27日。访问于2026年6月30日。
- EMA建议撤销塔夫诺斯市场授权，EMA，2026年6月26日。访问于2026年6月30日。
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