安进公司正面临越来越大的压力，要求其撤回罕见病治疗药物Tavneos，原因是欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)在上周晚些时候的六月会议上，继美国食品药品监督管理局(FDA)之后，也建议该药物的益处不再大于其风险。
CHMP表示，他们对Tavneos(阿瓦考潘)作为治疗严重活动性肉芽肿性多血管炎(GPA)或显微镜下多血管炎(MPA)——两种罕见的血管炎症性疾病——的关键ADVOCATE试验的审查已得出结论，应撤销其批准。
Tavneos最初由ChemoCentryx开发，安进公司于2022年以37亿美元收购了该公司，目前在欧洲由CSL Vifor授权销售。FDA一直因ADVOCATE试验中的数据操纵问题和潜在肝损伤风险向安进施压，要求其自愿将该药物从美国市场撤回，在该公司拒绝后，FDA已开始启动撤销该药物批准的程序。
CHMP同意FDA对ADVOCATE试验数据完整性的评估，在声明中表示该试验"违反了良好临床实践(GCP)原则"。
CHMP补充道："在评估营销授权申请时提供的研究数据被发现不正确且具有误导性，不再能用于证明Tavneos的有效性。"
此外，EMA的顾问们得出结论，自那以后提交的上市后数据和其他ADVOCATE试验的事后分析"被认为不足以证明该药物的益处。"
如果欧盟委员会确认CHMP的建议，Tavneos将在欧盟不再获得授权。然而，CSL Vifor已立即停止在EMA管辖范围内的所有新患者使用Tavneos。
CSL的研发主管比尔·梅扎诺特(Bill Mezzanotte)博士表示："尽管我们对[审查]程序的结果感到失望，但我们将尊重监管程序的结果，并致力于全面实施。"
这一消息将对患有GPA和MPA的患者造成巨大失望，这两种疾病是抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎(AAV)的形式，是一组导致小血管炎症的罕见自身免疫性疾病。
在Tavneos获批之前，GPA和MPA患者通常接受抗CD20抗体利妥昔单抗与皮质类固醇联合治疗，这种方案在长期使用时可能产生严重的副作用。
然而，自该药物于2021年在美国和2022年在欧盟获批以来，葛兰素史克(GSK)的IL-5抑制剂Nucala(美泊利单抗)也已在包括欧盟成员国和美国在内的某些市场获批，作为血液嗜酸性粒细胞水平高的GPA成年患者的附加治疗。
Tavneos去年的全球销售额为4.59亿美元，增长了62%，是安进和CSL Vifor的重要增长产品。
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