周一，Mesoblast Ltd（MESO）宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）就Revascor（rexlemestrocel-L）用于治疗射血分数降低型缺血性心力衰竭（HFrEF）和炎症的关键事项达成一致。这一进展将支持其提交生物制品许可申请（BLA）。
在2024年初针对终末期HFrEF患者（包括植入左心室辅助装置（LVAD）的患者）举行的Type B会议中，FDA表示现有研究结果可能支持加速批准。随后，Mesoblast于2025年6月3日与FDA再次会面，明确了BLA提交所需的关键事项。
FDA在最近一次Type B会议后向公司提供了正式会议纪要，确认双方在化学、制造与控制（CMC）项目、商业产品释放的效价检测以及批准后的验证试验设计和主要终点方面达成一致。
Mesoblast计划在今年年底前为植入LVAD的终末期缺血性HFrEF患者申请加速批准。
此外，在其他最新进展中，Mesoblast于今年5月获得FDA授予Ryoncil（remestemcel-L）七年的孤儿药独占权，该药物用于治疗两个月及以上年龄的儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。这意味着在未来七年中，FDA不会批准另一款间充质基质或干细胞（MSC）产品用于该适应症。
同时，Mesoblast还拥有生物制品独占权，防止其他申办方引用Ryoncil的生物制品许可申请（BLA），直至2036年12月，即首次获批后十二年。这将阻止生物类似药进入市场。
这些法定独占权，加上Mesoblast在美国对MSC成分、制造工艺和适应症（包括SR-aGvHD）的强大知识产权地位，为公司在竞争中构筑了直到2044年的商业壁垒。
7月初，Mesoblast将与FDA讨论Ryoncil在成年SR-aGvHD患者中的关键试验。该试验将由美国国立卫生研究院（NIH）资助的骨髓移植临床试验网络（BMT-CTN）开展，目标是将该产品的适用范围从儿童扩展至成人SR-aGvHD患者。
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