Lexeo Therapeutics今日宣布，其开发的基因疗法LX2006已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“突破性疗法”认定。这一认定基于I/II期临床试验的中期数据，显示LX2006在改善弗里德赖希共济失调（FA）患者的心脏生物标志物和功能性指标方面具有显著的临床意义。此外，LX2006还被选入FDA化学、制造和控制（CMC）开发和准备试点（CDRP）计划，旨在加快CMC注册准备并支持患者更快获得治疗。
Lexeo Therapeutics首席开发官桑迪·西·泰博士表示：“获得突破性疗法认定是一个重要的里程碑，突显了LX2006的潜力以及迄今为止生成的临床证据的可靠性。我们对LX2006在心脏健康关键指标上的影响感到鼓舞，特别是鉴于目前尚无针对FA心肌病的有效治疗方法，而FA心肌病正是导致FA患者死亡的主要原因。同时，我们在FA更广泛的功能性指标上也观察到了积极的改善。我们期待通过突破性疗法认定和CDRP计划与FDA继续保持合作，以尽快为患者提供这种潜在的治疗方案。”
FDA的决定基于中期临床数据，这些数据显示接受LX2006治疗后，患者的多项心脏生物标志物和心脏及神经系统功能性指标均出现显著改善。所有接受心脏活检的参与者在治疗三个月后均表现出frataxin蛋白表达增加。截至目前，已有17名参与者参与了两项试验：Lexeo赞助的SUNRISE-FA I/II期临床试验（NCT05445323）以及威尔康奈尔医学院发起的I期A试验（NCT05302271）。Lexeo目前正在进行一项前瞻性自然史研究CLARITY-FA，这将作为注册研究的外部对照组。公司预计将在2026年初启动注册研究，并正在与FDA密切合作以最终确定统计分析计划（SAP）。
突破性疗法认定旨在加速开发和审查那些旨在治疗严重或危及生命的疾病且初步临床证据表明可能比现有疗法有显著改进的实验性疗法。这一认定是对LX2006此前获得的再生医学高级疗法（RMAT）、孤儿药认定和快速通道认定的补充。CDRP计划由FDA创建，旨在为具有加速临床开发时间表的实验性疗法提供更快的CMC开发支持。该计划增加了FDA与申办者之间在CMC开发方面的沟通，目标是在高需求未满足的领域尽早让患者获得有前景的疗法。
关于Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics是一家位于纽约市的临床阶段基因药物公司，致力于通过开创性的科学研究重塑心脏健康，并从根本上改变心血管疾病的治疗方式。公司正在推进一系列治疗候选药物，针对包括弗里德赖希共济失调（FA）中的LX2006、plakophilin-2（PKP2）致心律失常性心肌病中的LX2020以及其他高需求未满足的毁灭性疾病的根本遗传原因展开研究。
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