痴呆症是一个重大的健康挑战，目前尚无安全且经济实惠的治疗手段来减缓其进展。
加拿大Lawson研究所（Lawson Research Institute，隶属于圣约瑟夫医疗伦敦机构的研究部门）的研究人员正在调查一种名为氨溴索（Ambroxol）的药物——它是一种已在欧洲安全使用数十年的止咳药——是否能够减缓帕金森病患者的痴呆症状。
这项为期12个月的临床试验于今天发表在著名的《JAMA神经病学》杂志上，涉及55名帕金森病痴呆（PDD）患者。研究人员监测了他们的记忆、精神症状以及与脑损伤相关的血液标志物GFAP。帕金森病痴呆会导致记忆力丧失、困惑、幻觉和情绪变化。大约一半被诊断为帕金森病的患者在10年内会发展为痴呆，这对患者、家庭以及医疗系统都产生了深远的影响。
该研究由认知神经学家斯蒂芬·帕斯特纳克博士（Dr. Stephen Pasternak）领导，他将参与者分为两组，一组每日服用氨溴索，另一组则服用安慰剂。帕斯特纳克表示：“我们的目标是改变帕金森病痴呆的病程。这一早期试验带来了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实基础。”
临床试验的关键发现包括：
- 氨溴索安全、耐受性良好，并在大脑中达到了治疗水平；
- 安慰剂组的精神症状恶化，而服用氨溴索的患者症状保持稳定；
- 携带高风险GBA1基因变异的参与者在服用氨溴索后表现出认知能力改善；
- 脑细胞损伤的标志物GFAP在安慰剂组中增加，但在服用氨溴索的患者中保持稳定，表明该药物可能具有保护大脑的作用。
尽管氨溴索在欧洲已被批准用于治疗呼吸系统疾病，并且拥有长期的安全记录（包括在高剂量和怀孕期间的使用），但尚未在加拿大或美国获得任何用途的批准。
帕斯特纳克博士指出：“目前针对帕金森病和痴呆症的疗法仅能缓解症状，而不能阻止潜在疾病的进展。这些研究结果表明，氨溴索可能有助于保护大脑功能，特别是对于那些遗传高风险人群。这为目前治疗方法有限的领域提供了一条充满希望的新途径。”
这项研究得到了韦斯顿基金会（Weston Foundation）的资助，为开发帕金森病和其他认知障碍（包括路易体痴呆）的新疗法迈出了重要一步。帕斯特纳克及其团队计划在今年晚些时候启动一项专门针对认知功能的后续临床试验。
氨溴索支持一种关键酶——葡萄糖脑苷脂酶（GCase），该酶由GBA1基因产生。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶无法正常工作时，废物会在脑细胞中堆积，从而导致损伤。帕斯特纳克在多伦多儿童医院（The Hospital for Sick Children，简称SickKids）进行博士后研究期间了解到氨溴索，当时它被确认为治疗戈谢病（Gaucher disease）的一种方法。戈谢病是一种罕见的儿童遗传性疾病，由GCase缺乏引起。
如今，他正将这一研究应用于探索通过氨溴索增强GCase是否可以帮助保护帕金森相关疾病中的大脑。帕斯特纳克表示：“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者和家庭产生了深远影响。如果像氨溴索这样的药物能够有所帮助，它将为人们带来真正的希望并改善生活。”
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