阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种罕见的血液疾病，其特征为血管内溶血、血红蛋白尿、溶血和静脉血栓形成。该疾病的发病机制是由PIGA基因突变引起的，这种突变导致糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚定蛋白的缺乏，从而影响补体抑制因子CD55和CD59的功能。
根据DelveInsight的数据，2021年七大主要市场（7MM）中PNH的患病人数约为12,000例。预计到2034年，这些市场的PNH药物市场规模将达到约25亿美元。目前，该领域的主要企业包括霍夫曼-拉罗氏（Hoffmann-La Roche）、亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）、诺华（Novartis）、再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）、BioCryst Pharmaceuticals、Apellis Pharmaceuticals等。
在研发方面，多种潜在疗法正在推进中，其中有几款药物已显示出良好的前景。例如，Crovalimab（霍夫曼-拉罗氏）、Danicopan（亚力兄制药）、Iptacopan（诺华）、Pozelimab（REGN3918）+ Cemdisiran（再生元制药）以及BCX9930（BioCryst Pharmaceuticals）等。此外，NovelMed Therapeutics的Ruxoprubart在二期试验中取得了积极结果，并获得了FDA孤儿药资格认定。
近年来，PNH治疗领域也迎来了多项重要进展。例如，2024年6月，PIASKY获得FDA批准用于治疗13岁及以上体重≥40公斤的PNH患者。这款皮下注射抗C5单克隆抗体提供了更便捷的每月给药方案。同月，Kira Pharmaceuticals在欧洲血液学协会（EHA）大会上展示了KP104的积极数据，进一步丰富了PNH治疗的生物制剂选择。
报告还详细分析了当前PNH治疗实践和市场驱动因素。目前，PNH诊断主要依赖流式细胞术，而治疗方法则以补体抑制剂为主。然而，市场仍存在未满足的医疗需求，例如对更长效、更便捷治疗方案的需求。这为新疗法的研发和市场扩展提供了机会。
从流行病学角度来看，PNH的患者群体虽然规模较小，但其增长趋势稳定。通过对历史和当前数据的分析，报告预测了未来几年的患者数量变化，并探讨了不同地区之间的差异。
在市场竞争方面，报告评估了每种上市药物和晚期研发管线疗法的表现。通过分析年度治疗成本、纳入和排除标准、作用机制、依从率、市场需求等因素，报告揭示了各疗法的市场份额及其对未来市场的影响。
总之，DelveInsight的报告为PNH市场提供了全面且深入的洞察，涵盖了从流行病学到市场动态的各个方面。随着新疗法的不断涌现和现有疗法的优化，PNH治疗领域正迎来重要变革。
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