脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经退行性疾病，会导致运动神经元功能障碍、肌肉无力、疲劳和早期死亡。目前已有三种新疗法可延缓疾病进展，使患者得以生存但仍有运动功能障碍。本研究首次在人体中测试硬膜外脊髓刺激（SCS）治疗3型SMA患者的效果，结果显示该疗法能显著改善运动神经元功能。
研究团队基于临床前研究提出的假设——SMA运动神经元因初级感觉传入纤维兴奋输入缺失导致放电率降低，通过电刺激感觉传入纤维可改善神经功能。在为期4周的临床试验中，研究人员为三名3型SMA患者植入硬膜外电极，针对腿部感觉轴突进行每天2小时的SCS刺激。
治疗结果表明：
- 肌力改善：最大肌力提升达180%
- 步态质量：平均步长增加40%
- 耐力提升：6分钟步行距离平均增加26米
值得注意的是，这些改善在刺激关闭后仍持续存在。电生理学数据显示，运动神经元放电率显著提高，且未出现与刺激相关的不良事件（NCT05430113）。
研究团队通过生物物理模型进一步验证治疗机制，发现SCS对低水平上运动神经元输入的效果更显著。这表明SCS可能帮助患者动员未被激活或放电率不足的运动神经元。与年龄匹配的运动训练对照组相比，SCS组在步态参数、肌力和耐力方面均呈现显著优势。
研究数据已公开于Zenodo（DOI:10.5281/zenodo.14201208），代码可在GitHub获取（BiophysicalModel_SCSinSMA）。该疗法为SMA患者提供了突破性治疗选择，可能与其他现有疗法（如基因治疗）形成互补。
【全文结束】
