Amylyx制药公司因临床试验数据不佳，已终止其评估神经元细胞死亡抑制剂的临床项目。
该公司用于治疗罕见脑部疾病的AMX0035药物组合（苯丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸）在IIb期ORION试验（NCT06122662）中未能显示出与安慰剂的差异。除终止当前试验阶段外，这家美国生物技术公司也暂停了原计划的III期试验。
ORION试验旨在评估AMX0035对进行性核上性麻痹（PSP）的潜在治疗作用。这种罕见且进行性发展的神经系统疾病属于非典型帕金森综合征，其症状可能与帕金森病混淆。患者会出现平衡障碍、视觉问题、言语障碍等运动功能障碍。
AMX0035原计划通过口服方式治疗一年，但在ORION试验中未能达到主要和次要终点。这两个终点均通过进行性核上性麻痹评分量表（PSPRS）评估药物对疾病进展的影响。24周的试验数据显示，其与安慰剂组无显著差异。
Amylyx首席医学官卡米尔·贝德罗西安表示："我们为AMX0035在PSP领域的研究设立了高标准，并承诺基于全部数据和临床意义潜力做出决策。尽管对这一结果感到失望，但这些数据将为PSP试验文献提供参考，并加深科学界对这种毁灭性疾病的认知。"
该公司确认将继续推进AMX0035针对沃弗综合征（一种导致糖尿病和视力丧失的罕见遗传性疾病）的开发。
AMX0035曾于2022年基于II期数据在美国和加拿大获批治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），商品名分别为Albrioza和Relyvrio。但后续III期试验未能证实疗效后，该公司主动撤市，并因此裁员70%以调整资源分配。不过在ORION试验终止后，公司未宣布新的重组计划，现有资金预计可维持至2026年底。
目前，Amylyx的研发重点转向GLP-1受体激动剂avexitide的III期LUCIDITY试验。该药物正被评估用于治疗减肥手术后并发症——术后低血糖症（PBH）。今年5月完成首例患者给药，关键数据预计将在2026年上半年公布。
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