亲爱的罗奇博士：
我是一名75岁的女性，身体状况非常好。从50多岁开始，我就一直有胆固醇问题。医生曾让我服用过几种他汀类药物，但这些药物导致我关节和肌肉非常疼痛，最终我不得不停止服用。
医生决定让我每两周自行注射一次Repatha药物。这种药物对我的效果非常显著。我没有因此感到任何疼痛，最近的血液检查结果也让我们都非常满意。我了解到Repatha是一种相对较新的药物。您能提供一些关于它的信息吗？
P.E.
Repatha属于PCSK9抑制剂类药物，这类药物在降低胆固醇方面非常有效。它们于2015年首次获批。支持其使用的大多数证据来自已有确诊心脏病患者的研究。在这类高风险人群中，这些药物将发生心脏病发作、中风或死于血管疾病的风险相对降低了约15%。
这听起来不错，但我想强调的是，绝对风险益处大约为2%，这意味着在100人中，只有约2人在服药后不会经历严重事件，而未服药的人则会发生这种情况。换句话说，需要50人接受PCSK9抑制剂治疗，才能在三年内预防一起不良事件。对于血管中没有已知堵塞的人群，预期益处会明显减少。
目前尚未对心脏病低风险人群进行使用PCSK9抑制剂的研究。然而，最近一项研究针对没有已知堵塞但患有糖尿病的人群，结果显示了类似的益处。
目前还没有专门针对女性的研究，但女性作为参与者中的少数被纳入了这些研究。对这些研究的分析表明，女性的相对风险降低程度与男性相似。但由于同龄女性的整体风险低于男性，因此绝对益处较小。
在预防高风险人群（包括已知有堵塞和无堵塞）的疾病方面，他汀类药物的支持证据基础比PCSK9抑制剂要大得多。一项对5万名女性的研究回顾显示，他汀类药物在降低女性患心脏病的相对风险方面与男性一样有效。但由于女性的绝对风险较低，与PCSK9抑制剂一样，需要治疗更多女性才能预防一次不良事件。
目前没有头对头试验比较PCSK9抑制剂与他汀类药物，因此我无法确定哪种更好。在我的实践中，我继续将他汀类药物作为男女心脏病风险增加者的首选治疗方法。在每位患者中，仔细讨论一个人愿意承受多少风险与其对新药物的耐受性是关键。如果他汀类药物不耐受，值得考虑其他药物，包括依折麦布、贝珀多酸和PCSK9抑制剂。首个口服PCSK9抑制剂可能很快就会获批。
最后，我想强调生活方式改变的重要性。我有许多患者通过饮食和锻炼计划显著改善了血压和胆固醇水平，以至于我不再认为他们有足够风险需要推荐药物治疗。
罗奇博士遗憾无法回复个人来信，但会尽可能将问题纳入专栏。读者可将问题发送至ToYourGoodHealth@med.cornell.edu。
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